貝祖替凡（Belzutifan）在治療逢希伯-林道綜合征（VHL）相關腫瘤方面展現出了顯著的效果。

　　VHL綜合征：這是一種罕見的家族性疾病，由VHL基因的致病性變異導致。患者易發多種腫瘤，包括透明細胞腎細胞癌、胰腺神經內分泌腫瘤、中樞神經系統和視網膜血管母細胞瘤等。

　　HIF-2α與VHL：VHL基因失活會導致缺氧誘導因子2α（HIF-2α）激活，進而促進腫瘤的生長。因此，抑制HIF-2α成為治療VHL相關腫瘤的一個有希望的策略。

　　研究設計與主要終點

　　研究類型：本次研究為II期臨床研究，旨在評估Belzutifan（一種HIF-2α抑制劑）治療VHL相關腫瘤的安全性和有效性。

　　治療方案：患者接受120mg Belzutifan口服治療，每天1次。

　　主要終點：客觀緩解率，包括完全或部分緩解（根據實體腫瘤治療應答評價標準，第1.1版）。同時評估非腎癌VHL患者的臨床療效。

　　研究結果

　　腎細胞癌患者：平均隨訪21.8個月后，腎細胞癌患者總體的客觀緩解率為49%。這表明Belzutifan對VHL相關的腎細胞癌具有良好的治療效果。

　　非腎癌VHL患者：在胰腺癌和中樞神經系統血管母細胞瘤患者中也觀察到了治療反應，緩解率分別為77%和30%。此外，視網膜血管母細胞瘤患者的眼睛也表現出臨床改善。

　　不良事件：最常見的不良事件是貧血（90%）和疲勞（66%）。大多數不良事件為1-2級，表明Belzutifan的耐受性相對較好。

　　治療停止情況：僅7名患者停止治療，其中4名患者自愿停止，1名因與治療相關的不良事件（1級頭暈）停止，1名因疾病進展停止，1名死于芬太尼急性中毒（與藥物無關）。

　　本研究表明，HIF-2α抑制劑Belzutifan對逢希伯-林道綜合征相關腫瘤患者有良好的治療效果，且不良事件多為輕至中度。這為VHL相關腫瘤的治療提供了新的選擇和希望。

　　綜上所述，貝祖替凡（Belzutifan）在治療逢希伯-林道綜合征相關腫瘤方面展現出了顯著的效果和良好的耐受性，為這類罕見病的治療提供了新的希望和選擇。

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