2024年10月29日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）加速批準了諾華公司的阿西米尼（Scemblix）用于治療新診斷的費城染色體陽性慢性粒細胞白血病（Ph+ CML）慢性期（CP）成年患者。

　　慢性粒細胞白血病（CML）是一種由BCR-ABL1融合蛋白驅(qū)動的血液癌癥。Ph+ CML指的是存在費城染色體異常的CML，是CML的一種常見類型。這種類型的白血病通常對治療反應(yīng)敏感，但也可能產(chǎn)生耐藥性，因此新的治療選擇對于患者至關(guān)重要。

　　ASC4FIRST（NCT04971226）是一項多中心、隨機、主動對照、開放標簽試驗，旨在評估阿西米尼對新診斷的CP中Ph+ CML的療效。該試驗的設(shè)計確保了結(jié)果的客觀性和可靠性。

　　總共405名新診斷的Ph+ CML CP患者被隨機（1:1）分配到阿西米尼組或研究者選擇的酪氨酸激酶抑制劑（IS-TKI）組（包括伊馬替尼、尼羅替尼、達沙替尼或博舒替尼）。這種分組方式有助于比較阿西米尼與傳統(tǒng)TKI的療效。

　　主要療效指標是48周時的主要分子緩解（MMR）率。MMR是評價CML治療效果的重要指標，反映了患者體內(nèi)白血病細胞的減少程度。

　　阿西米尼組的MMR率為68%，顯著高于IS-TKI組的49%。在與伊馬替尼的對比中，阿西米尼組的MMR率為69%，而IS-TKIs組的MMR率為40%。這些數(shù)據(jù)表明，阿西米尼在治療新診斷的Ph+ CML CP患者方面，相比傳統(tǒng)TKI具有顯著優(yōu)勢。

　　在新診斷和既往接受過CP治療的Ph+ CML患者的匯總安全人群中，阿西米尼組最常見的不良反應(yīng)（≥20%）包括肌肉骨骼疼痛、皮疹、疲勞、上呼吸道感染、頭痛、腹痛和腹瀉。這些不良反應(yīng)大多屬于輕度至中度，患者通常能夠耐受。

　　新診斷的CP中Ph+ CML患者接受阿西米尼治療后，最常見的實驗室異常（≥40%）包括淋巴細胞計數(shù)減少、白細胞計數(shù)減少、血小板計數(shù)減少、中性粒細胞計數(shù)減少和鈣校正減少。這些異常通常在治療過程中得到監(jiān)測和管理，以確保患者的安全。

　　阿西米尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫(yī)，　“海得康”作為一個專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺，為患者提供有關(guān)該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態(tài)知識和經(jīng)驗，能夠為國內(nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務(wù)。如有需要，可以撥打服務(wù)熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關(guān)于藥物的使用和副作用的信息都應(yīng)僅作為參考，并不應(yīng)替代醫(yī)生的專業(yè)建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務(wù)必與醫(yī)生進行充分的溝通和討論。