2024年10月29日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）加速批準(zhǔn)了諾華公司的阿西米尼（Scemblix）用于治療新診斷的費(fèi)城染色體陽性慢性粒細(xì)胞白血病（Ph+ CML）慢性期（CP）成年患者。

　　一、FDA批準(zhǔn)背景

　　加速批準(zhǔn)：FDA的加速批準(zhǔn)程序旨在加快對(duì)治療嚴(yán)重或危及生命的疾病的新藥審評(píng)，這些新藥在臨床試驗(yàn)中顯示出對(duì)疾病相關(guān)終點(diǎn)有顯著改善。

　　疾病背景：慢性粒細(xì)胞白血病（CML）是一種由BCR-ABL1融合蛋白驅(qū)動(dòng)的血液癌癥。Ph+ CML指的是存在費(fèi)城染色體異常的CML，是CML的一種常見類型。

　　二、ASC4FIRST臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)

　　試驗(yàn)設(shè)計(jì)：ASC4FIRST (NCT04971226) 是一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、主動(dòng)對(duì)照、開放標(biāo)簽試驗(yàn)，旨在評(píng)估阿西米尼對(duì)新診斷的CP中Ph+ CML的療效。

　　患者分組：總共405名患者被隨機(jī)（1:1）分配到阿西米尼組或研究者選擇的酪氨酸激酶抑制劑（IS-TKI）組（包括伊馬替尼、尼羅替尼、達(dá)沙替尼或博舒替尼）。

　　主要療效指標(biāo)：48周時(shí)的主要分子緩解（MMR）率。

　　結(jié)果：

　　阿西米尼組的MMR率為68%（95% CI: 61, 74），顯著高于IS-TKI組的49%（95% CI: 42, 56），差異為19%（95% CI: 10, 28），p值<0.001。

　　在與伊馬替尼的對(duì)比中，阿西米尼組的MMR率為69%（95% CI: 59, 78），而IS-TKIs組的MMR率為40%（95% CI: 31, 50），差異為30%（95% CI: 17, 42），p值<0.001。

　　三、安全性與耐受性

　　不良反應(yīng)：在新診斷和既往接受過CP治療的Ph+ CML患者的匯總安全人群中，阿西米尼組最常見的不良反應(yīng)（≥20%）包括肌肉骨骼疼痛、皮疹、疲勞、上呼吸道感染、頭痛、腹痛和腹瀉。

　　實(shí)驗(yàn)室異常：新診斷的CP中Ph+ CML患者接受阿西米尼治療后，最常見的實(shí)驗(yàn)室異常（≥40%）包括淋巴細(xì)胞計(jì)數(shù)減少、白細(xì)胞計(jì)數(shù)減少、血小板計(jì)數(shù)減少、中性粒細(xì)胞計(jì)數(shù)減少和鈣校正減少。

　　四、推薦劑量與用藥指導(dǎo)

　　推薦劑量：阿西米尼的推薦劑量為每天一次，每次80毫克，大約在一天的同一時(shí)間服用；或每天兩次，每次40毫克，間隔大約12小時(shí)服用。

　　用藥指導(dǎo)：患者應(yīng)在醫(yī)生的指導(dǎo)下使用阿西米尼，并遵循醫(yī)囑進(jìn)行劑量調(diào)整和處理可能出現(xiàn)的不良反應(yīng)。

　　阿西米尼的加速批準(zhǔn)為新診斷的Ph+ CML慢性期成年患者提供了一種新的治療選擇。基于ASC4FIRST臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果，阿西米尼在48周時(shí)的主要分子緩解率顯著高于傳統(tǒng)酪氨酸激酶抑制劑，且安全性與耐受性良好。然而，患者在使用阿西米尼時(shí)仍需注意可能的不良反應(yīng)和實(shí)驗(yàn)室異常，并在醫(yī)生的指導(dǎo)下進(jìn)行合理用藥。

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