司替戊醇對于Dravet綜合征兒童患者的療效已在兩項研究中獲得驗證。

　　兩項研究共納入了64名患者，其中31名被分配至安慰劑組，33名接受司替戊醇治療。在這組患者中，女性占據了53.1%（34名）。患者的年齡分布廣泛，平均年齡為9.2歲（范圍3.0-20.7歲），中位年齡為8.7歲（四分位數范圍6.0-12.1歲）。

　　在雙盲治療期結束時，司替戊醇組展現出了顯著的療效。與安慰劑組相比，司替戊醇組有72%的患者全身強直陣攣發(fā)作（GTCS）頻率降低了50%以上，而安慰劑組僅有7%的患者達到這一標準（P<0.001）。更為顯著的是，司替戊醇組有56%的患者GTCS頻率降低了75%以上，而安慰劑組僅有3%（P<0.001）。此外，司替戊醇組有38%的患者完全無GTCS發(fā)作，而安慰劑組則無此情況（P<0.001）。司替戊醇的起效速度非常快，從治療第四天起就觀察到了顯著的效果。在司替戊醇組，患者無GTCS發(fā)作的最長連續(xù)天數中位數為32天，而安慰劑組僅為5天（P<0.001）。

　　在進入第三個月的開放性標簽擴展（OLE）階段后，之前接受安慰劑的患者改用司替戊醇治療，其癲癇發(fā)作頻率較基線下降了80.2%。而持續(xù)接受司替戊醇治療的患者，其療效保持穩(wěn)定。

　　盡管司替戊醇組的不良事件更為頻繁，但與安慰劑組相比，主要增加了嗜睡、厭食和體重下降等輕微癥狀。這些不良反應在預期范圍內，且多數患者可耐受。

　　這些對STICLO數據的新分析進一步強化了司替戊醇在治療Dravet綜合征方面的顯著功效，其快速起效和持續(xù)的反應為Dravet綜合征患者帶來了新的希望。未來的隨機對照試驗將進一步驗證這些發(fā)現。

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