歐洲藥品管理局的人類藥物委員會（CHMP）已對藥物Wainzua（eplontersen）給出了積極評價，推薦其用于治療患有罕見遺傳性疾病——遺傳性轉甲狀腺素介導的淀粉樣變性（ATTRv）的成年人。

　　CHMP特別指出，Wainzua適用于治療ATTRv導致的一期或二期多發性神經病（PN）患者。這種罕見的疾病會影響身體的多個神經，導致疼痛、腿部和手臂逐漸無力、感覺喪失，以及行動困難等癥狀。

　　遺傳性和非遺傳性轉甲狀腺素蛋白（TTR）淀粉樣變性，是指TTR蛋白在組織中異常積聚成纖維，從而干擾其正常功能。隨著TTR蛋白纖維的不斷積累，組織損傷會日益加重，病情也隨之惡化。

　　Wainzua通過每月一次使用自動注射器自行注射，旨在有效降低肝臟中TTR蛋白的產生，從而緩解病情。

　　CHMP的積極評價基于后期NEURO-TTRansform試驗的顯著結果。在該試驗中，與接受外部安慰劑治療的患者相比，接受Wainzua治療的患者在血清TTR濃度和神經病變損傷等共同主要終點方面，表現出了一致且持續的改善。

　　此外，Wainzua還與生活質量的關鍵次要終點的改善密切相關，并且在整個試驗過程中，該藥物持續表現出良好的安全性和耐受性。

　　目前，歐盟委員會將考慮CHMP的建議，對Wainzua的這一適應癥做出最終決定。若獲批準，Wainzua將為ATTRv-PN患者提供一種新的治療選擇。

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