硬化性慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是一種高度發(fā)病且治療難度大的疾病，對于新的治療方法有著迫切的需求。本研究旨在探討魯索替尼ruxolitinib對皮質(zhì)類固醇難治性硬化性cGVHD患者的治療效果。

　　共有47名患有皮質(zhì)類固醇難治性硬化性cGVHD，并曾接受過至少一種額外cGVHD全身治療的成人患者，接受了為期超過6個月的魯索替尼ruxolitinib治療。研究的主要終點是根據(jù)2014年美國國立衛(wèi)生研究院cGVHD共識標準所定義的皮膚和/或關節(jié)的完全或部分緩解（PR）。

　　在魯索替尼ruxolitinib中位治療11個月后，6個月時，有49%的患者（95% CI，34至64）出現(xiàn)了皮膚和/或關節(jié)的PR。具體來說，45%的患者表現(xiàn)出關節(jié)和筋膜反應，19%的患者同時有皮膚反應。至12個月時，皮膚和/或關節(jié)反應的持續(xù)率為77%（95% CI，48至91）。總體cGVHD的PR率為47%（95% CI，32至61）。此外，38%的患者在Lee癥狀量表總結(jié)和皮膚子量表評分上有所改善。

　　在治療過程中，治療失敗的累積發(fā)生率為20.8%（95% CI，10.0至34.1），非復發(fā)死亡率（NRM）為2.2%（95% CI，0.17至10.3），且未出現(xiàn)復發(fā)的惡性腫瘤。無失敗生存期（FFS）在12個月時為77.1%（95% CI，61.3至87.0）。魯索替尼ruxolitinib的總體耐受性良好，未觀察到新的安全信號。

　　魯索替尼ruxolitinib治療與難治性硬化性cGVHD患者相對較高的皮膚和/或關節(jié)反應率、總體cGVHD反應率、患者報告結(jié)果的改善、低NRM以及高FFS相關聯(lián)。因此，魯索替尼ruxolitinib為難治性硬化性cGVHD提供了一種有效的治療選擇。

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