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Dravet 綜合征輔助抗癲癇藥物的療效與安全性評估时间:2024-10-24 作者:醫學編輯陳筱曦 阅读 近期,美國食品和藥物管理局(FDA)已批準司替戊醇、大麻二酚、芬氟拉明用于治療Dravet綜合征(DS)患者,同時,soticlestat因其展現出的良好療效和安全性被視為治療DS的一種有前途的新藥。 一項研究致力于對比和評估這些輔助抗癲癇藥物在Dravet綜合征治療中的療效與安全性。主要療效指標定義為與基線相比,癲癇發作頻率減少50%及以上。同時,安全性評估則依據治療期間不良事件(AE)和嚴重不良事件(SAE)的發生率進行。研究采用累積排名曲線(SUCRA)下的面積來評估各藥物的相對排名。 研究納入了7項隨機對照試驗,共涉及司替戊醇、大麻二酚、芬氟拉明和soticlestat這四種抗癲癇藥物,以及634名患者。根據SUCRA結果,與安慰劑相比,這四種藥物均顯著降低了癲癇發作頻率。在降低癲癇發作頻率至基線50%及以上的可能性上,soticlestat表現最佳[風險比(RR):19.32;95%置信區間(CI):1.20-311.40],緊隨其后的是司替戊醇和芬氟拉明。司替戊醇在癲癇發作率相對于基線的百分比降低方面排名最高[RR:12.33;95% CI: 1.71-89.17],但在任何治療引起的不良事件[RR: 3.73;95% CI:1.65-8.43]和嚴重不良事件[RR:4.76;95% CI:0.61-37.28]的發生上,其排名并非最優。此外,研究還納入了10項開放標簽擴展(OLE)研究,涉及1,121名患者。根據薈萃分析結果,降低癲癇發作頻率50%及以上的概率排序為:芬氟拉明(0.715,95% CI:0.621-0.808)、司替戊醇(0.604,95% CI:0.502-0.706)、大麻二酚(0.448,95% CI:0.403-0.493)。在不良事件發生概率上,排序則為:芬氟拉明(0.832,95% CI:0.795-0.869)、大麻二酚(0.825,95% CI:0.701-0.950)、司替戊醇(0.823,95% CI:0.707-0.938)、soticlestat(0.688,95% CI:0.413-0.890)。 綜合療效與安全性的間接比較結果,大麻二酚在療效和安全性上略遜于其他三種藥物。Soticlestat、芬氟拉明和司替戊醇在療效上可能相差不大,但soticlestat和芬氟拉明在安全性上表現更佳。因此,soticlestat可能是最優的輔助抗癲癇藥物,其次是芬氟拉明。這一結論與長期療效和安全性的比較結果相一致。 海得康”發掘國際新藥動態,為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務,更多問題,請咨詢海得康醫學顧問,電話:400-001-9769,海得康官網微信:15600654560。 【友情提示:本文僅作為參考意見。用藥期間隨時與醫生保持聯系,隨時溝通用藥情況。圖片侵權,請聯系刪除! |