美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的專家小組近日投票支持elamipretide用于治療Barth綜合征。這是一種極為罕見的遺傳性疾病，目前在美國大約影響著150人。

　　截至目前，監(jiān)管機(jī)構(gòu)尚未批準(zhǔn)任何針對Barth綜合征的治療方法。該疾病主要發(fā)生于男性，其典型特征為心臟異常，同時(shí)還會導(dǎo)致肌肉無力、運(yùn)動不耐受、疲勞、心力衰竭、反復(fù)感染以及生長遲緩，并與預(yù)期壽命的縮短密切相關(guān)。

　　心血管和腎臟藥物咨詢委員會（CRDAC）以10票對6票的投票結(jié)果，明確支持Stealth公司的elamipretide申請，并認(rèn)定該藥物對Barth綜合征患者群體具有顯著療效。

　　支持委員會這一決定的證據(jù)包括：TAZPOWER研究的第二部分——基線對照擴(kuò)展研究的積極成果，后期SPIBA-001自然歷史對照研究的正面結(jié)果，以及支持性的生物標(biāo)志物數(shù)據(jù)和臨床前研究數(shù)據(jù)。

　　此外，elamipretide已獲得FDA授予的孤兒藥、快速通道和罕見兒科疾病資格，同時(shí)還獲得了歐洲藥品管理局授予的Barth綜合征孤兒藥資格。目前，該藥物還在接受針對原發(fā)性線粒體肌病和干性老年性黃斑變性的后期臨床試驗(yàn)評估。

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