脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療藥物Evrysdi（risdiplam）在針對(duì)兒童患者的兩年研究中展現(xiàn)了積極的結(jié)果。

　　SMA是一種嚴(yán)重且進(jìn)行性的神經(jīng)肌肉疾病，患者因SMN蛋白水平不足而表現(xiàn)出體力減弱、行走、進(jìn)食或呼吸能力喪失等癥狀。

　　Evrysdi是一種口服治療藥物，旨在通過(guò)增加和維持中樞神經(jīng)系統(tǒng)和周圍組織中SMN蛋白的產(chǎn)生來(lái)治療SMA。

　　研究針對(duì)的是六周前嬰兒期接受過(guò)無(wú)癥狀治療的兒童。患者根據(jù)SMN2基因拷貝數(shù)被分組，以評(píng)估Evrysdi的療效。

　　研究結(jié)果

　　1. RAINBOWFISH研究

　　針對(duì)擁有三個(gè)或以上SMN2基因拷貝的患者，100%實(shí)現(xiàn)了站立和行走里程碑，且大多數(shù)在兒童正常發(fā)育窗口內(nèi)實(shí)現(xiàn)。

　　擁有兩個(gè)SMN2基因拷貝的患者中，經(jīng)過(guò)兩年治療后，100%可以坐下，60%可以獨(dú)立站立和行走。

　　所有患者都能夠吞咽和口服進(jìn)食，無(wú)需持續(xù)通氣。

　　研究中的兒童表現(xiàn)出與沒(méi)有SMA的兒童相同的典型認(rèn)知能力。

　　2. FIREFISH研究開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展

　　經(jīng)過(guò)五年的Evrysdi治療，91%的兒童存活。

　　81%的兒童無(wú)需永久通氣即可存活。

　　59%的兒童能夠在沒(méi)有支撐的情況下坐至少30秒。

　　Evrysdi在治療SMA方面展現(xiàn)出了顯著的療效，特別是在兒童患者中。該藥物能夠改善患者的體力、行走、進(jìn)食和呼吸能力，同時(shí)保持患者的認(rèn)知能力。長(zhǎng)期治療數(shù)據(jù)顯示，Evrysdi能夠顯著提高患者的生存率和生活質(zhì)量。

　　Evrysdi作為一種口服治療藥物，在治療脊髓性肌萎縮癥方面展現(xiàn)出了積極的結(jié)果。該藥物不僅能夠改善患者的癥狀，還能夠提高患者的生存率和生活質(zhì)量。

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