該研究是一項針對復發(fā)或難治性Waldenström巨球蛋白血癥(WM)患者的多中心1/2期臨床試驗，旨在評估神經(jīng)毒性較小的口服蛋白酶體抑制劑伊沙佐米(Ixazomib)聯(lián)合利妥昔單抗和地塞米松(IRD)的治療效果和毒性。

　　研究設計

　　試驗類型：多中心1/2期臨床試驗。

　　治療方案：予以WM患者伊沙佐米、利妥昔單抗和地塞米松(IRD)治療。誘導方案包括8個療程的IRD，其中從第3個療程開始予以利妥昔單抗，繼以利妥昔單抗維持。

　　主要終點：2期試驗的主要終點是誘導治療后的總體緩解率(ORR)。

　　患者特征

　　患者數(shù)量：共招募了59位患者。

　　年齡范圍：平均69歲，范圍46-91歲。

　　既往治療：中位既往治療次數(shù)為2次，范圍1-17次。

　　預后評分：70%的患者有中-高WH-IPSS（WH的國際預后評分系統(tǒng)）評分。

　　療效評估

　　總體緩解率（ORR）：8個療程后，ORR為71%（42/59），其中14%為非常好的部分緩解（PR）、37%為PR、20%為輕微緩解。

　　緩解深度：緩解深度持續(xù)提高至12個月，最佳ORR達到85%，其中15%為非常好的PR、46%為PR、24%為輕微緩解。

　　中位緩解持續(xù)時間：36個月。

　　血紅蛋白壓積和免疫球蛋白M水平變化：誘導治療后，受試患者的平均紅細胞壓積顯著升高，免疫球蛋白M水平明顯下降。

　　首次緩解前的中位時間：4個月。

　　無進展生存期和總生存期：中位隨訪24個月后，無進展生存期和總生存期分別是56%和88%。

　　安全性評估

　　不良反應：大多是2/3級血細胞減少、1/2級神經(jīng)毒性和2/3級感染。

　　注射相關反應：皮下注射利妥昔單抗期間未發(fā)生注射相關反應或免疫球蛋白M耀斑。

　　生活質(zhì)量：誘導治療后患者的生活質(zhì)量明顯改善。

　　該研究顯示，IRD聯(lián)合應用在復發(fā)或難治性WM患者中顯示了良好的療效和可控的毒性。具體表現(xiàn)為高總體緩解率、持續(xù)的緩解深度提高、顯著的血紅蛋白壓積升高和免疫球蛋白M水平下降，以及可控的不良反應和生活質(zhì)量的明顯改善。這些結(jié)果為復發(fā)或難治性WM患者提供了一種新的治療選擇。

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