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Enterprise囊性纖維化候選藥物獲罕見兒科疾病資格时间：2024-10-12 作者：醫學編輯李可艾 阅读 美國食品藥物管理局（FDA）已授予Enterprise Therapeutics公司正在研發的囊性纖維化療法罕見兒科疾病（RPD）資格。 囊性纖維化是一種遺傳性疾病，據估計全球有超過10萬人受其影響。該病會導致粘液在肺部、消化系統和身體其他器官中積聚。癥狀通常始于幼兒期，且因患者而異，但隨著時間的推移，病情會逐漸惡化，對受影響的器官造成越來越大的損害。
Enterprise的ETD001靶向作用于呼吸道上皮中的鈉通道，以增加粘液的水合作用和清除。在第1階段試驗中，該藥物已在健康參與者中證明具有良好的耐受性，并在臨床前研究中被證明具有長效性。 目前，第2a階段試驗正在進行中，旨在評估ETD001對不適合或未接受囊性纖維化跨膜傳導調節器調節劑治療的患者的安全性和有效性。 FDA的RPD指定旨在激勵針對嚴重或危及生命的疾病的藥物開發，這些疾病在美國影響不到200,000人，并且主要影響18歲以下的患者。
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