美國食品藥物管理局（FDA）已授予Enterprise Therapeutics公司正在研究的囊性纖維化（CF）療法ETD001罕見兒科疾病（RPD）資格。

　　囊性纖維化是一種遺傳性外分泌腺疾病，該病主要影響胃腸道和呼吸系統(tǒng)，通常具有慢性梗阻性肺部病變、胰腺外分泌功能不良和汗液電解質(zhì)異常升高的特征。囊性纖維化的發(fā)病率因國家、種族而異，據(jù)估計(jì)影響著全球超過10萬人。

　　癥狀表現(xiàn)：囊性纖維化的癥狀通常始于幼兒期，且因患者而異。但隨著時間的推移，病情會逐漸惡化，并對受影響的器官（如肺部、消化系統(tǒng)等）造成越來越大的損害。

　　Enterprise Therapeutics的ETD001療法

　　作用機(jī)制：ETD001是一種具有一流潛力的低分子量化合物，它靶向作用于呼吸道上皮中的鈉通道（ENaC），以增加粘液的水合作用和清除率。

　　臨床前研究：ETD001在健康參與者的第1階段試驗(yàn)中已證明具有良好的耐受性，并在臨床前研究中被證明具有長效性。

　　當(dāng)前試驗(yàn)階段：目前，ETD001正處于第2a階段試驗(yàn)，旨在評估該候選藥物對不適合或未接受囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)器（CFTR）調(diào)節(jié)劑治療的患者而言的安全性和有效性。

　　FDA的RPD資格認(rèn)定

　　認(rèn)定目的：FDA的RPD指定旨在激勵針對嚴(yán)重或危及生命的疾病的藥物開發(fā)，這些疾病在美國影響不到200,000人，且主要影響18歲以下的患者。

　　目前，囊性纖維化的治療主要依賴于CFTR調(diào)節(jié)劑等藥物，但仍有部分患者因基因突變類型等原因無法從這些治療中獲益。

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