2022年3月28日，醫藥界迎來了一個重大突破，鹽酸阿西米尼（商品名Scemblix片劑，20mg/40mg規格）正式獲得批準，成為全球首款專攻ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）的酪氨酸激酶抑制劑（TKI）。這項革命性進展為慢性粒細胞白血病（CML）患者，尤其是那些對過往治療產生耐藥或無法耐受的患者，提供了全新的治療途徑。

　　阿西米尼通過精準定位BCR-ABL1融合蛋白上的肉豆蔻酰口袋（一種變構位點），打破了傳統TKI只聚焦ATP結合位點的局限，開啟了靶向癌癥治療的新紀元。體內外實驗均證實了阿西米尼的強大能力，不僅能有效抑制細胞增殖，還能誘導腫瘤細胞凋亡，彰顯其潛在的臨床價值。

　　I期研究：旨在探索阿西米尼單藥治療在慢性或加速期CML患者中的最大耐受劑量（MTD）與推薦擴展劑量（RDE）。值得注意的是，MTD并未在試驗中顯現，這意味著阿西米尼在較高劑量下仍然保持良好的安全性。基于此，無T315I突變的患者RDE設定為40mg，每日兩次；而對于攜帶有T315I突變的患者，考慮到這一突變對大多數TKI構成的挑戰，RDE則定為200mg，每日兩次。

　　III期研究：面向既往接受過≥2次TKI治療且近期對治療耐藥或不耐受的慢性期CML患者，阿西米尼相較于Bosutinib（另一款TKI）在第24周達到主要分子反應（MMR）這一關鍵指標上展現出明顯優勢。MMR，即BCR-ABL1 mRNA水平低于0.1%的國際標準，是評估CML治療效果的核心指標之一。

　　阿西米尼在安全性方面的表現亦值得稱道。治療相關的常見不良事件主要包括血小板減少癥和中性粒細胞減少癥，這些通常是可逆的并且可通過劑量調整或暫時停藥得到有效控制。相較于其他TKI可能導致的心臟毒性、皮疹等問題，阿西米尼的不良事件譜更加溫和，為CML患者提供了更具耐受性的治療選擇。

　　阿西米尼的獲批無疑是CML治療史上的一個里程碑，不僅為那些面臨耐藥或不耐受難題的患者開辟了新的治療路徑，而且展示了靶向藥物開發的無限可能性。通過精準打擊BCR-ABL1的ABLMutant口袋，阿西米尼不僅克服了傳統TKI的局限，還為未來CML乃至其他類型血液腫瘤的治療提供了創新思路。隨著更多臨床證據的積累，阿西米尼有望成為CML治療領域的一顆璀璨明星，引領新一輪的精準醫療浪潮。

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