復發性或難治性FLT3內部串聯重復（FLT3-ITD）陽性的急性髓系白血病患者往往預后不良，表現為復發頻繁、對挽救性治療的反應性差，以及相較于FLT3野生型患者，其總生存期顯著縮短。本研究旨在探討單藥奎扎替尼Quizartinib（一種口服、高效且選擇性的II型FLT3抑制劑）相較于挽救性化療，是否能有效提升患者的總體生存率。

　　研究納入了年齡18歲及以上、ECOG體能狀態0-2級、復發或難治性（首次復合完全緩解持續時間不超過6個月）、FLT3-ITD急性髓性白血病（無論是否接受過同種異體造血干細胞移植的標準治療）的患者。患者被隨機分配（2:1比例，排列塊大小為6，根據對既往治療的反應及通過電話和網絡交互式響應系統選擇的化療進行分層）至奎扎替尼Quizartinib組（60毫克/天，初始30毫克導入劑，口服，每日一次）或研究者選擇的預選化療組。化療方案包括：皮下低劑量阿糖胞苷、靜脈輸注米托蒽醌+依托泊苷+阿糖胞苷，或靜脈注射粒細胞集落刺激因子+氟達拉濱+阿糖胞苷+伊達比星。對于在奎扎替尼Quizartinib治療后進行造血干細胞移植的患者，可在移植后恢復奎扎替尼Quizartinib治療。研究的主要終點是意向治療人群的總體生存率。

　　共有367名患者入組，其中245名被分配至奎扎替尼Quizartinib組，122名被分配至化療組。然而，有4名奎扎替尼Quizartinib組患者和28名化療組患者未接受治療。中位隨訪時間為23.5個月（四分位距15.4-32.3）。結果顯示，奎扎替尼Quizartinib組的總生存期顯著長于化療組（風險比0.76，95%置信區間0.58-0.98；p=0.02）。具體而言，奎扎替尼Quizartinib組的中位總生存期為6.2個月（5.3-7.2個月），而化療組為4.7個月（4.0-5.5個月）。

　　在非血液學3-5級治療相關不良事件方面，最常見的是膿毒癥或感染性休克（奎扎替尼Quizartinib組46名患者[19%]，化療組18名患者[19%]）、肺炎（29名[12%] vs 8名[9%]）以及低鉀血癥（28名[12%] vs 8名[9%]）。與治療相關的嚴重不良事件中，最常見的是發熱性中性粒細胞減少癥（奎扎替尼Quizartinib組18名患者[7%]）、膿毒癥或感染性休克（11名[5%]）、QT間期延長（5名[2%]）和惡心（5名[2%]）。在奎扎替尼Quizartinib組中，3級QT延長并不常見（中心讀數為8例[3%]，研究者報告為10例[4%]），未發生4級事件。治療期間，奎扎替尼Quizartinib組有80例（33%）患者死亡（其中31例[13%]因不良事件導致），而化療組有16例（17%）患者死亡（其中9例[10%]因不良事件導致）。

　　與挽救性化療相比，奎扎替尼Quizartinib治療為復發或難治性FLT3-ITD急性髓系白血病患者帶來了生存獲益，并且在這些快速增殖且預后極差的患者中表現出可控的安全性。因此，奎扎替尼Quizartinib有望成為一種新的治療護理標準。

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