FLT3-ITD突變的急性髓系白血病（AML）患者面臨著極高的復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，并且這種突變與同種異體造血干細(xì)胞移植（allo-HCT）后的不良預(yù)后密切相關(guān)。本項(xiàng)研究是一項(xiàng)由兩部分組成的1期、多中心、開放標(biāo)簽、序貫組、劑量遞增研究，旨在評(píng)估quizartinib作為allo-HCT后維持治療的安全性、耐受性以及確定其劑量限制毒性（DLT）和最大耐受劑量（MTD）。Quizartinib是一種高效的FLT3抑制劑。

　　共有13名FLT3-ITD突變AML患者，在allo-HCT后達(dá)到形態(tài)學(xué)緩解，被納入本研究。這些患者被分配接受兩種不同劑量的quizartinib治療：40 mg/d（DL1；n=7）和60 mg/d（DL2；n=6），以28天為一個(gè)周期，口服給藥，最多持續(xù)24個(gè)周期。患者的中位年齡為43歲。所有患者均接受了人類白細(xì)胞抗原（HLA）匹配的同種異體HCT。

　　研究結(jié)果顯示，一名接受DL1治療的患者和一名接受DL2治療的患者出現(xiàn)了需要中斷藥物的DLT，分別為3級(jí)胃出血和3級(jí)貧血。10名患者（77%）接受quizartinib治療超過(guò)1年；其中5名患者（38%）完成了24個(gè)周期的治療。四名患者（31%）由于不良事件而停用了quizartinib。一名患者（8%）在第1周期期間出現(xiàn)復(fù)發(fā)并停止了治療。最常見的3/4級(jí)不良事件包括中性粒細(xì)胞減少癥（23%）、貧血（15%）、白細(xì)胞減少癥（15%）、淋巴細(xì)胞減少癥（15%）和血小板減少癥（15%）。

　　與歷史對(duì)照隊(duì)列相比，本研究表明接受quizartinib維持治療的allo-HCT后AML患者的復(fù)發(fā)率呈現(xiàn)可接受且可能降低的趨勢(shì)。盡管未明確發(fā)現(xiàn)MTD，但根據(jù)復(fù)發(fā)/難治性AML患者中30毫克和60毫克每日劑量的隨機(jī)比較結(jié)果，選擇每日60毫克作為連續(xù)每日給藥的最高劑量。

　　綜上所述，本研究為quizartinib作為FLT3-ITD突變AML患者allo-HCT后維持治療的潛在應(yīng)用提供了有價(jià)值的數(shù)據(jù)支持。然而，仍需進(jìn)一步的研究來(lái)驗(yàn)證這些初步發(fā)現(xiàn)，并優(yōu)化quizartinib的治療方案。

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