對于不適合接受強化化療的老年急性髓系白血病（AML）患者，其生存率一直不盡如人意。標(biāo)準(zhǔn)的非強化治療方案雖能延長患者數(shù)月生命，但反應(yīng)率普遍較低。奎扎替尼（Quizartinib）作為一種口服的Fms樣酪氨酸激酶3（FLT3）抑制劑，在野生型AML患者中已顯示出治療活性。

　　作為急性髓系白血病LI試驗的組成部分，我們針對不適合強化化療的患者開展了一項隨機評估，比較了低劑量阿糖胞苷（LDAC）單獨治療與LDAC聯(lián)合奎扎替尼治療的療效。在總體202名患者中，生存率并未觀察到顯著改善。然而，在27名攜帶FLT3-ITD突變的患者中，添加奎扎替尼至LDAC治療方案顯著提高了治療反應(yīng)率（P = .05），其中5名患者達到了完全緩解或完全緩解但血液學(xué)不完全恢復(fù)的狀態(tài)，而單用LDAC的患者中則無此情況（5/13 vs 0/14）。

　　進一步分析顯示，奎扎替尼+LDAC治療后，這些FLT3-ITD陽性患者的2年總生存期（OS）也顯著延長（風(fēng)險比0.36；95%置信區(qū)間：0.16、0.85，P = 0.04）。具體地，聯(lián)合治療組的中位OS為13.7個月，而單用LDAC組的中位OS僅為4.2個月。

　　本研究是首次報告將FLT3靶向療法添加到標(biāo)準(zhǔn)非強化化療中，能夠顯著提高該患者群體的生存率。因此，奎扎替尼值得在未來的三聯(lián)體治療方法中予以考慮，以期進一步優(yōu)化老年AML患者的治療策略。

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