針對(duì)攜帶FLT3-ITD突變的急性髓系白血病（AML）患者，新療法有望改善其預(yù)后。這些患者在接受標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理（SOC）阿糖胞苷/蒽環(huán)類誘導(dǎo)/鞏固化療后，往往面臨高復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)和低生存率。Quizartinib作為一種選擇性且高效的FLT3抑制劑，在復(fù)發(fā)或難治性（R/R）AML中已展現(xiàn)出強(qiáng)大的單藥活性。

　　本研究旨在評(píng)估Quizartinib聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理化療治療新診斷急性髓系白血病（ndAML）的安全性和耐受性。共納入了19名未根據(jù)FLT3突變狀態(tài)篩選的患者，他們被分配至三種不同的Quizartinib二鹽酸鹽劑量水平（DL）之一：60 mg/d，持續(xù)7天（DL1；n=6）；60 mg/d，持續(xù)14天（DL2；n=7）；以及40 mg/d，持續(xù)14天（DL-1；n=6）。Quizartinib的給藥從化療第4天開始，口服進(jìn)行。患者的中位年齡為43.8歲。

　　研究結(jié)果顯示，10名患者完成了誘導(dǎo)和鞏固治療。其中，3名患者經(jīng)歷了劑量限制性毒性（DLT）：2名患者出現(xiàn)在DL2組（1名心包積液；1名發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少癥、血小板計(jì)數(shù)減少和QT延長(zhǎng)）；1名患者出現(xiàn)在DL-1組（心包炎）。最大耐受劑量（MTD）被確定為DL-1。

　　在安全性方面，最常見的3/4級(jí)不良事件包括發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少癥（47%）、中性粒細(xì)胞減少癥（42%）、血小板減少癥（32%）和貧血（26%）。盡管在MTD時(shí)觀察到≤1級(jí)的QT延長(zhǎng)，但添加Quizartinib至化療方案中并未明顯增加額外毒性。

　　在療效方面，16名患者（84%）獲得了緩解；其中，14名患者（74%）達(dá)到了復(fù)合完整緩解；2名患者（11%）達(dá)到了形態(tài)學(xué)無白血病狀態(tài)。

　　綜上所述，本研究初步顯示了Quizartinib聯(lián)合誘導(dǎo)化療和鞏固化療治療初診急性髓系白血病患者的安全性和有效性。

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