針對攜帶FMS樣酪氨酸激酶3內部串聯重復（FLT3-ITD）突變的復發性或難治性（R/R）急性髓系白血病（AML）患者，治療選擇亟需拓寬。為此，開展了一項1期、多中心、開放標簽、劑量遞增及劑量擴展研究，旨在評估FLT3抑制劑Quizartinib作為多劑量單一療法在此類患者中的安全性、藥代動力學特性及療效。

　　研究中，患者在禁食狀態下每日口服一次Quizartinib，治療周期為28天。共有16名患者（中位年齡68.0歲；男性占56.3%；FLT3-ITD陽性占43.8%）接受了不同劑量的Quizartinib治療（分別為20、30和60mg/天，對應患者數為9、3和4名；中位治療持續時間95.0天；中位相對劑量強度為100.0%）。

　　研究期間，未觀察到劑量限制性毒性。治療引起的不良事件中，最常見的是心電圖QT延長（發生率為43.8%，均為1級或2級），其次是惡心和發熱（各占37.5%）。未報告與Quizartinib相關的死亡事件。在穩態條件下，Quizartinib及其活性代謝物AC886的水平呈現出劑量依賴性增加。

　　療效方面，綜合完全緩解率達到37.5%。綜上所述，Quizartinib在R/R AML患者中的耐受性良好，劑量可高達60mg/天。因此，在后續研究中，Quizartinib 60mg/天被推薦為該患者群體的適宜劑量。

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