美國食品藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Zevra Therapeutics公司的Miplyffa（arimoclomol）作為首個用于治療C型尼曼匹克�。∟PC）的藥物。NPC是一種極為罕見的神經(jīng)退行性溶酶體貯積癥，由NPC1或NPC2基因的突變引起，導(dǎo)致膽固醇在細(xì)胞內(nèi)的轉(zhuǎn)運出現(xiàn)缺陷，進(jìn)而在包括腦組織在內(nèi)的各種組織中積累。

　　Miplyffa被批準(zhǔn)與酶抑制劑miglustat（商品名Zavesca）聯(lián)合使用，以治療成人和2歲及以上兒童的NPC相關(guān)神經(jīng)系統(tǒng)癥狀。這些神經(jīng)系統(tǒng)癥狀主要表現(xiàn)為言語、認(rèn)知、吞咽、行走和精細(xì)運動技能方面的障礙。

　　首個獲批藥物：Miplyffa是FDA批準(zhǔn)的首個用于治療NPC的藥物。

　　作用機制：雖然arimoclomol治療NPC的具體作用機制尚不完全清楚，但據(jù)推測，它旨在提高NPC中缺乏的蛋白質(zhì)的功能水平，以通過減緩疾病進(jìn)展來緩解NPC的癥狀。

　　口服劑型：Miplyffa以膠囊形式提供，劑量強度為47毫克、62毫克、93毫克和124毫克，建議劑量基于體重，每日口服三次。

　　FDA的批準(zhǔn)基于一項納入50名2至19歲確診NPC患者的2/3期臨床試驗數(shù)據(jù)。該試驗顯示，與單獨使用miglustat的患者相比，在同時接受miglustat治療的患者中，使用arimoclomol治療可減緩NPC疾病進(jìn)展。具體表現(xiàn)為，根據(jù)12個月時4領(lǐng)域NPC臨床嚴(yán)重程度量表評分（R4DNPCCSS）與基線相比的變化，arimoclomol組相對于起始下降了0.2分，而安慰劑組患者在量表上進(jìn)展了1.9分。

　　安全性：Miplyffa的耐受性良好，但處方信息中包括了關(guān)于超敏反應(yīng)的黑框警告，包括蕁麻疹和血管性水腫，并建議懷孕或計劃懷孕的患者不要使用Miplyffa。

　　常見副作用：上呼吸道感染、腹瀉和體重下降是Miplyffa最常見的不良反應(yīng)。

　　綜上，Miplyffa作為首個獲批用于治療C型尼曼匹克病的藥物，具有重要的臨床意義和市場價值。

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