美國食品藥物管理局 (FDA) 批準Miplyffa (arimoclomol) 作為首個治療 C 型尼曼匹克病 (NPC) 的藥物。NPC 是一種極為罕見的溶酶體貯積癥，每 100,000 至 120,000 名新生兒中就有約 1 名患者。

　　Miplyffa 是首個獲得監(jiān)管機構批準用于治療 NPC 的藥物，并被授權與酶抑制劑 miglustat 聯(lián)合使用，以緩解成人及兩歲及以上兒童因該病導致的神經系統(tǒng)癥狀。

　　據估算，當前美國約有 900 名 NPC 患者。該病由 NPC1 或 NPC2 基因突變引起，導致患者無法正常代謝脂質。

　　隨著病情的進展，患者因身體和認知功能的限制而逐漸喪失獨立性。主要的神經系統(tǒng)障礙表現(xiàn)為言語、認知、吞咽、行走以及精細運動技能的受損。

　　Arimoclomol 是一種口服藥物，其作用機制是增加分子伴侶蛋白的產生和活化，從而促進累積脂質的分解。

　　FDA 的這一決定是基于其遺傳代謝疾病咨詢委員會的最新建議，并得到了大量數(shù)據的支持。這些數(shù)據包括一項針對 2 至 19 歲 NPC 患者進行的一年期試驗結果。

　　在該試驗中，Miplyffa 與米格魯特組合療法在 12 個月的治療期間內有效阻止了疾病的進展。具體表現(xiàn)為，使用組合療法的患者在 NPC 臨床嚴重程度量表的 4 個領域較基線平均下降了 0.2 分，而單獨使用米格魯特治療的患者則平均下降了 1.9 分，顯示出組合療法的顯著療效。

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