高危非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）在BCG治療后常面臨復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，且部分患者因各種原因無法接受根治性膀胱切除手術(shù)。FGFR3/2基因突變?cè)诖祟惢颊咧衅毡榇嬖冢瑸榘邢蛑委熖峁┝藵撛跈C(jī)會(huì)。本研究旨在評(píng)估口服厄達(dá)替尼與膀胱內(nèi)化療相比，在這類患者中的療效和安全性。

　　方法

　　入組標(biāo)準(zhǔn)：

　　經(jīng)過BCG治療的復(fù)發(fā)高危NMIBC患者

　　拒絕或無法進(jìn)行根治性膀胱切除手術(shù)

　　年齡≥18歲

　　存在FGFR3/2基因突變

　　ECOG體能狀態(tài)評(píng)分0-1分

　　足夠的器官功能

　　研究設(shè)計(jì)：

　　原計(jì)劃入組240例患者，實(shí)際入組73例

　　中位隨訪13.4個(gè)月

　　患者以2:1的比例隨機(jī)分為厄達(dá)替尼組和化療組

　　厄達(dá)替尼劑量為6mg/d，化療為MMC或吉西他濱

　　主要終點(diǎn)為無復(fù)發(fā)生存期(RFS)

　　研究結(jié)果

　　療效：

　　厄達(dá)替尼組的中位RFS尚未達(dá)到，化療組為11.6個(gè)月

　　厄達(dá)替尼組的RFS明顯優(yōu)于化療組（HR=0.28, 95% CI 0.1-0.6, P=0.0008）

　　厄達(dá)替尼組6個(gè)月和12個(gè)月的RFS也優(yōu)于化療組

　　亞組分析顯示厄達(dá)替尼的RFS獲益在BCG經(jīng)驗(yàn)性治療和BCG無反應(yīng)患者，以及Ta期和T1期患者中一致

　　安全性：

　　厄達(dá)替尼組的中位治療持續(xù)時(shí)間為9個(gè)月，化療組為6.4個(gè)月

　　厄達(dá)替尼組和化療組中不良事件發(fā)生率分別為100%和83%

　　厄達(dá)替尼組最常見的≥3級(jí)治療相關(guān)不良事件為口腔炎(10%)、指甲病(4%)和舌炎(4%)

　　化療組最常見的≥3級(jí)不良事件為丙氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶升高(4%)

　　厄達(dá)替尼組和化療組的嚴(yán)重不良事件發(fā)生率分別為22%和13%

　　厄達(dá)替尼組因不良事件停藥的比例為29%，化療組為0%

　　厄達(dá)替尼組最常見的眼部不良事件為中央性漿液性視網(wǎng)膜病變(39%)，6例患者因此停藥

　　兩組均未報(bào)告治療相關(guān)死亡

　　厄達(dá)替尼在經(jīng)BCG治療的高危NMIBC患者中，相較于化療能顯著延長無復(fù)發(fā)生存期。

　　厄達(dá)替尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫(yī)，　“海得康”作為一個(gè)專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺(tái)，為患者提供有關(guān)該藥物的詳細(xì)信息和個(gè)性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動(dòng)態(tài)知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)，能夠?yàn)閲鴥?nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務(wù)。如有需要，可以撥打服務(wù)熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請(qǐng)注意，所有關(guān)于藥物的使用和副作用的信息都應(yīng)僅作為參考，并不應(yīng)替代醫(yī)生的專業(yè)建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務(wù)必與醫(yī)生進(jìn)行充分的溝通和討論。