當捐贈的干細胞或骨髓（移植物）侵入接受者（宿主）體內(nèi)健康組織時，會引起移植物抗宿主病（GvHD）。這種病癥常作為異基因造血干細胞移植后的并發(fā)癥出現(xiàn)，也可能在移植富含淋巴細胞的實體器官后，或接受非輻照血液輸血后發(fā)生。

　　GvHD若在移植后最初幾個月內(nèi)出現(xiàn)，稱為急性GvHD；若出現(xiàn)時間較晚，則稱為慢性GvHD（cGvHD）。cGvHD表現(xiàn)為各器官系統(tǒng)中纖維化組織的形成，主要影響皮膚和粘膜區(qū)域，會對宿主的組織和器官造成嚴重損害，尤其在不加治療的情況下。其常見癥狀包括皮疹、胃腸道疾病（如腹瀉和腹痛）、肝功能障礙和肺部疾病。

　　FDA批準NIKTIMVO（axatilimab）是基于AGAVE-201臨床試驗的結(jié)果。這是一項II期開放標簽、隨機、多中心研究，旨在評估NIKTIMVO對復發(fā)性或難治性活動性cGvHD患者的療效、安全性和耐受性。研究對象為之前至少接受過兩次失敗全身治療的患者。

　　該試驗招募了241名成人和兒科患者，隨機分配接受三種不同的NIKTIMVO劑量水平之一：每兩周給藥0.3毫克/千克、每兩周給藥1毫克/千克或每四周給藥3毫克/千克。治療周期為28天，最長治療時間為兩年。

　　主要終點是客觀緩解率（ORR），由2014年國立衛(wèi)生研究院cGvHD共識標準確定，在第7個周期第1天評估。結(jié)果顯示，在每兩周接受0.3mg/kg劑量NIKTIMVO治療的79名患者中，約75%的患者在治療后的最初六個月內(nèi)達到ORR，中位反應時間為1.5個月。此外，60%的患者在12個月時觀察到持續(xù)反應。

　　關(guān)鍵次要終點包括反應持續(xù)時間、每日類固醇劑量減少百分比、器官特異性反應率以及通過改良Lee癥狀量表（mLSS）評估的生活質(zhì)量。值得注意的是，超過56%的參與者超越了次要終點，在mLSS量表上的改善超過了7分。同時，還記錄了所有通常受cGvHD影響的器官（如下消化道和上消化道、食道、肺、肝、眼睛和皮膚）的器官特異性完全反應和部分反應。

　　患者報告的最常見不良事件主要包括病毒和細菌感染、肌肉骨骼疼痛、天冬氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶和堿性磷酸酶水平升高、磷酸鹽和血紅蛋白水平降低、鈣升高、惡心、頭痛、腹瀉、咳嗽、發(fā)熱和呼吸困難。

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