毛細胞白血病（HCL）是一種CD20+惰性B細胞癌，其中BRAF V600E激酶激活突變起著關鍵的致病作用。在針對難治性或復發性毛細胞白血病患者的臨床試驗中，口服BRAF抑制劑維莫非尼（vemurafenib）已顯示出顯著療效，使91%的患者出現緩解，其中35%的患者獲得完全緩解。然而，停止治療后，患者的中位無復發生存期僅為9個月。

　　為了進一步提高治療效果，我們開展了一項2期單中心學術試驗，評估了維莫非尼（960mg，每日兩次，持續8周）聯合同時和序貫利妥昔單抗（375mg/m²體表面積，18周內注射8劑）在難治性或復發性毛細胞白血病患者中的安全性和有效性。試驗的主要終點是計劃治療結束時的完全緩解率。

　　共有30名毛細胞白血病患者入組，其中既往治療次數中位數為3次。在意向治療人群中，有26名患者（87%）觀察到完全緩解。值得注意的是，所有對化療（10名患者）或利妥昔單抗（5名患者）難治的毛細胞白血病患者，以及所有之前接受過BRAF抑制劑治療的患者（7名），均獲得了完全緩解。血小板減少癥在中位2周后消退，中性粒細胞減少癥在中位4周后消退。此外，在26名完全緩解的患者中，有17名（65%）的微小殘留病（MRD）被清除。

　　在中位隨訪37個月時，所有30名患者的無進展生存率為78%；中位隨訪34個月后，26名有緩解的患者的無復發生存率為85%。事后分析顯示，MRD陰性和既往未接受BRAF抑制劑治療與較長的無復發生存期相關。治療方案的毒性作用主要為1級或2級，與先前報道的相符。

　　綜上所述，維莫非尼聯合利妥昔單抗的短期、無化療、無骨髓毒性方案與大多數難治性或復發性毛細胞白血病患者的持久完全緩解相關，為這類患者的治療提供了新的有效選擇。

　　據悉，維莫非尼的仿制藥已在印度正式上市。對于需要購買此藥的患者來說，現在有了更多的選擇。若考慮購買此藥，患者可以選擇前往國外就醫，并在當地合法購買該藥品。仿制藥為那些尋求更經濟、有效治療方案的患者帶來了希望。“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。

　　請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，具體用藥還請務必與醫生進行充分的溝通和討論。