據《柳葉刀》雜志上發表的一項隨機、雙盲3期研究結果顯示，C型利鈉肽類似物伏索利肽能夠顯著提高軟骨發育不全兒童的生長速度。

　　該多中心試驗在澳大利亞、德國、日本、西班牙、土耳其、美國和英國的24個中心進行，共招募了121名兒童參與。這些兒童在經過2期研究后，被隨機分配接受伏索利肽或安慰劑治療。伏索利肽旨在下調成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）信號通路，建議的每日皮下劑量固定為15.0µg/kg。

　　經過52周的治療，與接受安慰劑治療的61名兒童相比，接受伏索利肽治療的60名兒童的平均年生長速度顯著增加了1.57厘米/年。這一結果具有統計學意義，表明伏索利肽對軟骨發育不全兒童的生長具有顯著的促進作用。

　　研究人員還進行了森林圖分析，以評估不同患者亞組中生長速度的差異。結果顯示，在按性別、年齡、Tanner分期、身高Z評分和年生長速度類別變化指定的患者亞組中，生長速度的差異均有利于伏索利肽。

　　此外，研究還評估了身高Z評分相對于基線的變化這一關鍵次要終點。結果顯示，伏索利肽治療組的身高Z評分變化明顯優于安慰劑組，最小二乘均值差異為0.28。這一結果再次得到了亞組分析的支持。

　　然而，研究也發現了一些不顯著的結果。例如，上肢與下肢節段比率與基線相比的變化并不顯著，且下肢和上肢或手臂跨度的肢體比例比率也沒有變化。

　　在安全性方面，研究中大多數不良事件都是輕微的。73%的伏索利肽患者和48%的對照組患者出現了注射部位反應，但這些反應都不嚴重且短暫。沒有出現3級或更嚴重的超敏反應或過敏反應。此外，三名接受伏索利肽治療的患者和四名對照者報告的九起嚴重不良事件均與研究藥物無關，也沒有與下半身比例或骨成熟相關的不良事件。

　　總體而言，121名患者中預計有119名將繼續接受治療，直到18歲左右，以觀察最終身高的好處、青春期生長以及治療的任何長期危害。

　　此外，針對3個月至5歲兒童的試驗招募工作已接近完成，第三項試驗也正在進行中，該試驗將伏索利肽與有枕骨大孔受壓風險的兒童的標準護理管理進行比較。這些研究將進一步驗證伏索利肽在軟骨發育不全兒童中的療效和安全性。

　　最后，研究團隊還指出，第二種C型利鈉藥也正在進行軟骨發育不全的臨床開發，該藥的半衰期設計為允許每周皮下給藥。可溶性FGFR3分子瑞昔布和口服酪氨酸激酶/FGFR3抑制劑英菲格拉替尼也在研發中。

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