伏索利肽（vosoritide）是一種創新的治療藥物，專為五歲及以上、具有開放性生長板的軟骨發育不全兒童設計。通過每日一次的注射，伏索利肽能夠顯著改善患者的線性生長。

　　2021年8月，Vosoritide在歐洲獲得批準，標志著該藥物成為歐洲首個獲批用于兒童軟骨發育不全治療的藥物。隨后，在2021年11月，美國食品藥品監督管理局（FDA）也加速批準了伏索利肽的上市。

　　2022年6月，日本厚生勞動省(MHLW)也批準了伏索利肽用于治療軟骨發育不全，并且該批準沒有對患者年齡設置最低限制。此外，該藥物還已在巴西獲得批準，并正在澳大利亞接受上市許可的審核。

　　軟骨發育不全是一種由成纖維細胞生長因子受體3(FGFR3)基因突變引起的終身遺傳疾病。這種基因突變導致骨骼發育不良，使患者出現不成比例的侏儒癥。該病癥的特征包括軟骨內骨生長減緩，以及長骨、脊柱、面部和顱底發育不成比例。患者還可能出現手短、四肢短、脊柱前凸過度以及大頭畸形等癥狀。

　　伏索利肽的作用機制獨特，它通過拮抗FGFR3的下游信號傳導，抑制FGFR3的過度活躍狀態，從而加速軟骨內骨生長。具體來說，伏索利肽是一種改良的C型利鈉肽(CNP)，它與利鈉肽受體-B(NPR-B)結合，通過抑制絲裂原活化蛋白激酶(MAPK)通路中的細胞外信號調節激酶1和2(ERK1/2)來發揮作用。

　　伏索利肽的安全性和有效性已經在一項為期52周的全球隨機、雙盲、安慰劑對照的3期臨床試驗中得到了充分驗證。該試驗招募了121名年齡在5歲至14.9歲之間、經基因確診的軟骨發育不全患者。研究結果顯示，與接受安慰劑治療的患者相比，接受伏索利肽治療的患者在52周時的年化生長速度(AGV)顯著改善，達到了1.57厘米/年。

　　此外，一項開放標簽擴展研究也進一步證實了伏索利肽的長期療效。在該研究中，58名最初隨機接受伏索利肽治療的患者在52周研究結束后繼續接受治療，并接受了兩年的隨訪。結果顯示，這些患者的AGV改善得以持續維持。

　　然而，值得注意的是，伏索利肽治療期間患者可能會出現一些副作用，如注射部位反應、低血壓、關節痛、嘔吐和胃腸炎等。

　　總的來說，伏索利肽為軟骨發育不全患者提供了一種新的治療選擇，有望顯著改善他們的生長和發育狀況。

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