美國食品藥品監督管理局（FDA）已批準VOXZOGO（vosoritide, 伏索利肽）注射劑的補充新藥申請（sNDA），以增加骨骺（生長板）開放的軟骨發育不全兒童患者的線性生長。這一批準是基于年化增長速度的提高，并在加速批準下獲得。

　　此前，VOXZOGO僅適用于5歲及以上的軟骨發育不全兒童患者。此次擴大適應癥后，現在包括所有年齡的開放生長板的兒童，為更廣泛的軟骨發育不全患者群體提供了治療選擇。

　　Vosoritide是一種每日注射一次的C型鈉尿肽（CNP）類似物，其作用機制與FGFR3功能突變有關。FGFR3是負調節軟骨內骨生長的重要過程的基因，而Vosoritide則通過作為FGFR3下游信號通路的正調節因子，促進軟骨內骨生長，從而改善軟骨發育不全患兒的線性生長。

　　一項隨機、雙盲、安慰劑對照的2期臨床試驗，評估VOXZOGO對5歲及以下兒童的安全性和有效性。根據該試驗的結果，以及在5歲及以上兒童患者中進行的充分且控制良好的3期研究的證據，已確定VOXZOGO在所有年齡的兒童患者中的安全性和有效性，可改善患有開放性骨骺軟骨發育不全的兒童的線性生長。觀察到VOXZOGO在5歲以下兒童中的總體安全性與在較大兒童中的安全性相似。

　　此外，在2023年歐洲兒科內分泌學會會議上公布的數據也支持了VOXZOGO的療效。數據顯示，在接受VOXZOGO治療的2歲及以上兒童中，與相同年齡和性別的未治療軟骨發育不全兒童相比，平均身高Z評分提高了1.1至1.4個標準偏差，平均身高增加了6.3至7.8厘米。在2歲以下兒童中，使用VOXZOGO治療三年后，平均身高Z評分也改善了0.8至1.0個標準差，身高增加了3.5至3.9厘米。

　　除了美國之外，VOXZOGO還在多個國家獲得了批準。在日本，它被批準用于患有開放性生長板軟骨發育不全的兒童。在巴西，被批準用于6個月及以上的兒童開放生長板。在澳大利亞，被批準用于2歲及以上的軟骨發育不全兒童開放生長板。目前，VOXZOGO在歐洲被批準用于2歲以上生長板開放的軟骨發育不全兒童。此外，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）已采納了一項積極的意見，建議上市許可擴大注射用VOXZOGO的適應癥，以治療年齡在4個月及以上、骨骺未閉合的軟骨發育不全兒童。預計歐盟委員會將于今年晚些時候做出最終批準決定。

　　總的來說，VOXZOGO的擴大適應癥為更多軟骨發育不全兒童患者提供了治療選擇，并有望改善他們的線性生長和身高。

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