Mirdametinib在治療1型神經纖維瘤病（NF1）相關癥狀性不可手術叢狀神經纖維瘤（NF1-PN）的成人和兒童患者中顯示出了顯著療效，并具有可控的毒性特征。以下是對該藥物臨床試驗結果的詳細解讀：

　　試驗概況

　　試驗名稱：2b期ReNeu試驗（NCT03962543）

　　試驗設計：多中心、開放標簽、關鍵性2期研究

　　患者群體：18歲及以上的成年人（n=58）和2至17歲之間的兒童（n=56）

　　疾病類型：無法手術的NF1相關叢狀神經纖維瘤

　　治療方案：Mirdametinib，劑量為2mg/m²，每日兩次，以3周用藥/1周停藥的方案給藥

　　療效結果

　　成人患者：

　　客觀緩解率（ORR）：41%（n=24/58；P<.001）

　　腫瘤體積最佳變化中位數：減少41%（范圍，-90至13）

　　深度緩解率（腫瘤體積減少超過50%）：62%

　　中位緩解時間：7.8個月（范圍，4-19）

　　中位緩解持續時間（DOR）：未達到（NR）

　　兒童患者：

　　ORR：52%（n=29/56；P<.001）

　　腫瘤體積最佳變化中位數：減少42%（范圍，-91至48）

　　深度反應率：52%

　　反應開始的中位時間：7.9個月（范圍，4-19）

　　DOR：NR

　　長期隨訪結果

　　另外2名成人和1名兒童在長期隨訪階段獲得了確認的部分緩解。

　　患者報告結果

　　Mirdametinib改善了患者（和父母代理人）報告的疼痛和健康相關生活質量（HRQOL）。

　　安全性與耐受性

　　成人患者：

　　98%的患者出現了任何級別的治療相關不良反應（TRAE）

　　16%的患者經歷了3級或更高級別的不良反應

　　最常見TRAE包括痤瘡樣皮炎、腹瀉、惡心、嘔吐、疲勞等

　　2%的患者經歷了嚴重的TRAE

　　17%和9%的患者分別因TRAE而減少劑量和中斷治療

　　21%的患者經歷了導致停藥的TRAE

　　兒童患者：

　　95%的患者經歷了任何級別的TRAE

　　25%的患者經歷了3級或更高級別的副作用

　　最常見TRAE包括痤瘡樣皮炎、腹瀉、甲溝炎、惡心等

　　TRAE分別導致12%和14%的患者減少劑量和中斷治療

　　9%的患者因TRAE而停止治療

　　研究結論

　　Mirdametinib顯示出深度和持續的腫瘤體積減少，并改善了患者（和父母代理人）報告的疼痛和健康相關生活質量。

　　結合分散片配方，Mirdametinib有潛力成為各個年齡段NF1-PN患者的重要新治療選擇。

　　FDA與EMA審查進展

　　2024年8月，FDA接受了Mirdametinib用于治療NF1-PN成人和兒童患者的新藥申請并給予優先審查，決定日期定為2025年2月28日。

　　歐洲藥品管理局也批準了該藥物在同一人群中的上市許可申請。

　　綜上，Mirdametinib在治療NF1-PN的成人和兒童患者中顯示出了顯著的療效和可控的毒性特征，有望成為該疾病患者的重要新治療選擇。

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