Arrowhead Pharmaceuticals近日宣布，其正在研發的RNAi療法——Plozasiran，在針對家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）患者的后期研究中取得了積極成果。FCS是一種罕見的遺傳性疾病，每百萬人中僅有約1至2人患病。

　　在這項名為PALISADE的第三階段研究中，75名經基因確診或臨床診斷為FCS的成年人被隨機分組，并接受每三個月一次的皮下注射治療，持續一年。這些患者分別接受了兩種劑量的Plozasiran或匹配的安慰劑。

　　由于目前美國尚無專門批準用于治療FCS的療法，因此這項研究具有重要意義。FCS會阻止人體正常分解通過飲食攝入的脂肪或甘油三酯，導致甘油三酯水平極高。這種情況可能引發急性甚至致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪變性和認知問題。

　　研究結果顯示，PALISADE研究達到了其主要終點和所有多重控制的關鍵次要終點。經過10個月的治療，25毫克和50毫克Plozasiran劑量組患者的甘油三酯水平分別較基線降低了80%和78%，而安慰劑組僅為17%。此外，與接受安慰劑治療的患者相比，接受Plozasiran治療的患者患急性胰腺炎的風險也降低了83%。同時，APOC3水平（在減緩甘油三酯清除方面起著至關重要的作用）在接受Plozasiran治療的患者中也顯著降低。

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