近日，RNAi療法Plozasiran在針對家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）患者的后期研究中取得了積極成果。FCS是一種罕見的遺傳性疾病，患者人數在全球范圍內相對較少，每百萬人中僅有約1至2人患病。

　　這項名為PALISADE的第三階段研究，共納入了75名經基因確診或臨床診斷為FCS的成年人。研究參與者被隨機分組，每三個月接受一次皮下注射，注射藥物為兩種劑量的Plozasiran或匹配的安慰劑，持續治療一年。

　　目前，美國尚無專門針對FCS的批準療法。FCS患者由于體內無法有效分解通過飲食攝入的脂肪或甘油三酯，導致甘油三酯水平極高。這種情況可能引發一系列嚴重的健康問題，包括急性甚至致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脂肪變性和認知問題。

　　研究結果顯示，Plozasiran在治療FCS方面展現出了顯著的療效。經過10個月的治療，25毫克和50毫克Plozasiran劑量組患者的甘油三酯水平分別較基線降低了80%和78%，而安慰劑組僅降低了17%。此外，與接受安慰劑治療的患者相比，接受Plozasiran治療的患者患急性胰腺炎的風險也降低了83%。同時，接受Plozasiran治療的患者體內APOC3水平也顯著降低，APOC3在減緩甘油三酯清除方面起著至關重要的作用。

　　值得一提的是，Plozasiran已獲得美國食品藥品管理局（FDA）授予的孤兒藥資格和快速通道資格，以及歐洲藥品管理局授予的孤兒藥資格。這些資格認定將為Plozasiran的后續研發和上市提供有力的支持。

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