伏索利肽（vosoritide，商品名Voxzogo）作為一種創新藥物，已經獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的加速批準，用于治療5歲及以上伴有開放性骨骺（生長板）的軟骨發育不全兒童。以下將提供更詳細的試驗研究數據來支持伏索利肽在治療小兒軟骨發育不全方面的療效和安全性。

　　臨床試驗數據

　　1. III期雙盲安慰劑對照研究（關鍵研究）

　　· 受試者：納入了121名經基因確認患有軟骨發育不全的受試者，年齡范圍5.1至14.9歲，平均8.7歲。

　　· 分組：受試者被隨機分配至伏索利肽組（60人）和安慰劑組（61人）。

　　· 治療方法：伏索利肽組接受每日一次的皮下注射治療，劑量為15微克/千克體重。為了確保安全性，兒童在服藥前一小時內應進餐并補充240至300毫升液體以預防低血壓發作。

　　· 主要終點：年化生長速度（AGV）的變化。

　　· 結果：

　　· 生長速度：治療52周后，伏索利肽組的AGV較基線顯著增加，平均差異為1.57厘米/年（p<0.0001），而安慰劑組則略有下降（-0.17厘米/年）。這表明伏索利肽顯著促進了兒童的線性生長。

　　· 身高Z評分：伏索利肽組身高Z評分從基線的-5.13增加到治療后的-4.87，而安慰劑組略有下降。身高Z評分的增加表明兒童身高相對于同齡人的改善。

　　· 安全性：伏索利肽在15和30μg/kg/天的劑量下耐受性良好，沒有嚴重的不良事件與治療直接相關。注射部位反應是最常見的不良事件，但均為輕微且可控。

　　2. 擴展研究和長期數據

　　· 長期擴展研究：部分III期研究的受試者轉入了開放標簽的擴展研究，繼續接受伏索利肽治療。這些長期數據進一步證實了伏索利肽的持續療效和安全性。

　　· 嬰幼兒研究：針對5歲以下軟骨發育不全患者的研究顯示，伏索利肽同樣有效且安全。接受治療的患者身高Z評分和年生長速度均有顯著改善，且總體安全性與年長患者相似。

　　安全性數據

　　· 低血壓風險：伏索利肽治療過程中，有血壓短暫下降的報告。為了確保安全，患者在給藥前應充分補充水分并攝入足夠的食物�；加袊乐匦呐K或血管疾病或服用抗高血壓藥物的患者應謹慎使用。

　　· 其他不良反應：注射部位反應、皮疹、嘔吐、關節痛等是伏索利肽治療過程中常見的不良反應，但大多數癥狀輕微且可控。

　　總結

　　伏索利肽作為一種C型利鈉肽（CNP）類似物，通過抑制成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）的過度活躍，促進軟骨內骨形成，從而有效治療軟骨發育不全。多項臨床試驗數據表明，伏索利肽在促進兒童線性生長方面表現出色，且安全性和耐受性良好。因此，伏索利肽為軟骨發育不全兒童患者提供了新的治療選擇，有望顯著改善他們的生活質量。

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