BRAF/MEK抑制劑靶向治療（TT）已成為乳頭狀顱咽管瘤（PCP）的潛在治療方法。然而，目前仍缺乏大樣本的標(biāo)準(zhǔn)化數(shù)據(jù)。本研究旨在評估BRAF/MEK抑制劑對乳頭狀顱咽管瘤患者的實際療效和安全性。

　　本研究納入了接受BRAF/MEK抑制劑組合達(dá)拉非尼和曲美替尼治療的BRAF V600E突變?nèi)轭^狀顱咽管瘤患者。在治療后3個月以及靶向治療期間最后一次隨訪時，我們評估了患者的客觀反應(yīng)以及臨床和安全性結(jié)果。

　　共有16名患者（8名女性，平均年齡50.5 ± 15.75歲）被納入研究。這些患者分別接受了不可切除腫瘤的新輔助治療（NEO，n=6）、術(shù)后輔助治療（ADJ，n=8）或在多模式治療失敗后接受姑息治療（PAL，n=2）。在最后一次隨訪（平均7.6 ± 5.3個月）時，12名患者顯示出部分緩解，3名患者保持疾病穩(wěn)定，1名患者表現(xiàn)出疾病進(jìn)展。NEO、ADJ和PAL組的平均腫瘤體積減少分別為88.9 ± 4.4%、73.3 ± 23.4%和91.8 ± 4.3%。

　　靶向治療還解決了5/5名患者的頭痛問題和6/9名患者的視力障礙；2/3的患者神經(jīng)癥狀得到改善，1/4的患者體重減輕得到緩解，2/14的患者內(nèi)分泌功能得到恢復(fù)。在安全性方面，62.5%的病例表現(xiàn)出良好的耐受性；不良事件導(dǎo)致5例患者暫時停止治療，其中3例患者最終停止治療。

　　綜上所述，在這項研究中，94%的患者對靶向治療表現(xiàn)出部分緩解或更好的療效。盡管存在一定的不良事件，但總體上是可接受的。未來需要進(jìn)一步研究以建立標(biāo)準(zhǔn)化治療協(xié)議；然而，這些結(jié)果支持在侵襲性乳頭狀顱咽管瘤中采用新輔助治療（NEO）的方法。

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