Sobi與Apellis Pharmaceuticals共同分享了針對罕見腎病患者的靶向C3療法的積極后期研究結果。

　　第3階段的VALIANT試驗一直在評估pegcetacoplan對于治療C3腎小球病(C3G)或原發性免疫復合物膜增生性腎小球腎炎(IC-MPGN)患者的療效。目前，這兩種疾病尚無針對其根本原因的治療方法，大約50%的患者在確診后的五到十年內會出現腎衰竭。

　　Pegcetacoplan旨在調節補體級聯（人體免疫系統的一部分）的過度激活，并已獲得批準用于治療罕見的血液病陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥，品牌名稱為Empaveli和Aspaveli。

　　VALIANT試驗達到了其主要終點，結果顯示，在第26周時，與接受安慰劑治療的患者相比，接受pegcetacoplan治療的患者的蛋白尿（尿液中蛋白質含量過高）減少了68%，且這一療效是在背景治療的基礎上實現的。

　　無論是成年和青少年患者，還是原生腎臟和移植后腎臟患者，其治療效果都是一致的。

　　此外，pegcetacoplan在次要終點方面也表現出統計學意義，包括結合蛋白尿減少和估計腎小球濾過率穩定的綜合測量。

　　所有完成VALIANT研究的患者現已納入VALE長期延伸研究。

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