莫洛替尼Momelotinib是一種口服的Janus激酶（JAK）1/2和激活素A受體1型抑制劑，能夠改善骨髓纖維化（MF）患者的癥狀、脾腫大和貧血狀況。SIMPLIFY-1的子分析對莫洛替尼Momelotinib與魯索替尼ruxolitinib在日本未使用過JAK抑制劑（JAKi）的骨髓纖維化患者中的療效和安全性進行了評估。

　　患者以1:1的比例隨機接受莫洛替尼Momelotinib 200mg每日一次或魯索替尼20mg每日兩次（或根據標簽進行調整）的治療，持續24周。之后，患者可以接受開放標簽的莫洛替尼Momelotinib治療。主要終點是24周時的脾臟緩解率（SRR；脾臟體積減少≥35%），而主要次要終點則是總癥狀評分（TSS）反應（降低≥50%）和輸血獨立性（TI）率。

　　共有15名日本患者參與研究，其中莫洛替尼Momelotinib組6名，魯索替尼組9名，所有患者均完成了治療。在第24周時，莫洛替尼Momelotinib組的SRR為50.0%，而魯索替尼組為44.4%。TSS緩解率方面，莫洛替尼Momelotinib組為33.3%，魯索替尼組則為0%。TI緩解率方面，莫洛替尼Momelotinib組達到83.3%，而魯索替尼組為44.4%。

　　在安全性方面，莫洛替尼Momelotinib組的任何級別治療相關不良事件（TRAE）發生率為83.3%，魯索替尼組為88.9%。值得注意的是，魯索替尼治療后3/4級TRAE的發生率較高，達到55.6%，具體事件包括貧血（55.6%）和眩暈（11.1%），而莫洛替尼Momelotinib組則未出現此類嚴重不良事件。

　　綜上所述，對于未接受過JAKi治療的日本骨髓纖維化患者而言，莫洛替尼Momelotinib表現出良好的耐受性，并能夠有效改善脾臟和癥狀反應，同時減少輸血需求。

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