骨髓纖維化（MF）是一種罕見的BCR-ABL陰性骨髓增殖性腫瘤，其特征是干細胞克隆性增殖，并伴有JAK2、CALR或MPL基因突變。該病有原發性和繼發性兩種形式，常見癥狀包括脾腫大、貧血和血小板減少。診斷標準通常包括骨髓檢查和基因突變研究。目前，治療方法有限，同種異體干細胞移植是僅有的治療選擇。

　　最近，FDA批準了莫洛替尼（Momelotinib，MMB），為患有貧血的骨髓纖維化患者帶來了新的希望。莫洛替尼是一種JAK1/2和ACVR1抑制劑，能夠有效減小脾臟大小、提高血紅蛋白水平，并減少輸血依賴。

　　在MOMENTUM試驗中，研究人員比較了莫洛替尼和達那唑在JAK抑制劑治療的貧血性骨髓纖維化患者中的效果。結果顯示，莫洛替尼在癥狀緩解率和輸血獨立性方面具有顯著優勢。此外，SIMPLIFY-1和SIMPLIFY-2試驗分別評估了未使用過JAK抑制劑的患者和有經驗的患者中莫洛替尼的療效，證實了其在減少脾臟體積方面不劣于魯索替尼，并特別強調了其在降低輸血需求方面的益處。

　　莫洛替尼獨特的雙重抑制機制通過抑制鐵調素的產生來解決貧血問題，從而增強紅細胞生成。這些試驗共同表明，莫洛替尼是治療骨髓纖維化的有效方法，可以改善患者的生活質量，并為貧血患者提供生存優勢。

　　盡管存在試驗設計限制和不良事件等挑戰，但莫洛替尼代表了骨髓纖維化管理的重大進步，為這一以前服務不足的患者群體提供了新的治療選擇。”

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