類固醇難治性（SR）急性移植物抗宿主病（aGVHD）是異基因造血干細胞移植后導致死亡的主要原因。本研究旨在評估魯索替尼聯合巴利昔單抗治療非親緣臍帶血移植（UCBT）后出現的SR-aGVHD的有效性和安全性。

　　本研究納入了198例接受UCBT并出現II至IV級SR-aGVHD的患者，其中112例接受單用巴利昔單抗治療（巴利昔單抗組），86例接受巴利昔單抗聯合魯索替尼治療（聯合治療組）。結果顯示，聯合治療組在第28天的完全緩解率（CRR）為36.0%，顯著高于巴利昔單抗組的12.5%（P < .001）。

　　進一步使用明尼蘇達州aGVHD風險評分系統對SR-aGVHD患者進行分層，分為標準風險組和高風險組。對于標準風險患者，聯合治療顯著提高了CRR（51.1% 對比 13.6%，P < .001）和3年總生存率（74.5% 對比 52.4%，P = .033）。然而，對于高風險患者，聯合治療并未顯示出同樣的益處。

　　綜上所述，與巴利昔單抗單藥治療相比，魯索替尼聯合巴利昔單抗是治療UCBT后標準風險SR-aGVHD患者的有效方法。但聯合治療對高危患者的效果并不明顯，提示這類患者可能需要其他治療策略。”

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