對于骨髓增殖性疾病（MPD）引起的非反應性血小板增多癥的適當治療，醫學界一直存在爭議。盡管血小板增多與血栓形成、出血等危及生命事件的風險增加，以及克隆性骨髓增殖與急性白血病或骨髓纖維化進展之間的關聯已得到廣泛認可，但關于治療干預的最佳時機和方式仍存在分歧。

　　研究表明，使用苯丁酸氮芥、白消安、放射性磷（32P）和羥基脲等骨髓抑制劑治療可有效減少血小板計數。然而，這些藥物同時也增加了白血病轉化的風險。因此，理想的長期細胞減滅治療應旨在最小化血栓形成風險，并避免長期并發癥，尤其是急性白血病（AL）的發生。

　　阿那格雷是一種咪唑喹啉類藥物，它通過抑制巨核細胞生成，更有選擇性地減少人體血小板的產生。為了評估阿那格雷的療效和長期安全性，特別是其是否增加白血病轉化的可能性，一項研究納入了3660名接受阿那格雷治療的患者。

　　該研究涵蓋了根據真性紅細胞增多癥研究組（PVSG）標準診斷的患有血小板增多癥的骨髓增殖性疾病患者。在所有入組患者中，81%之前曾接受過其他骨髓抑制劑治療；其中，33%因毒性反應而從原藥轉為阿那格雷，31%因血小板控制不佳而轉為阿那格雷。超過45%的患者因血小板增多癥而出現癥狀，最常見的是血管后遺癥（25%）。

　　治療目標是實現血小板計數低于600 x 10(9) L(-1)，理想情況下在130至450 x 10(9) L(-1)之間。為了確定原發性血小板增多癥患者白血病轉化的發生率，對3660名患者的安全隊列進行了分析。該隊列包括2251名原發性血小板增多癥（ET）患者、462名真性紅細胞增多癥（PV）患者以及947名慢性粒細胞白血病（CML）和其他骨髓增殖性疾病患者。

　　在安全人群中，12.8%（467/3660）的患者僅接受阿那格雷作為唯一細胞減滅劑治療。在最長7.1年的隨訪期間，2.1%的原發性血小板增多癥患者（47/2251）出現急性白血病/骨髓增生異常。在真性紅細胞增多癥患者中，2.8%發展為急性白血病/骨髓增生異常綜合征（13/462），最多隨訪7年。值得注意的是，轉化為AL的原發性血小板增多癥和真性紅細胞增多癥患者之前都曾接觸過其他細胞毒素；研究中沒有原發性血小板增多癥或真性紅細胞增多癥患者僅接受阿那格雷而轉化為AL。

　　經過超過7年的最長隨訪，阿那格雷使超過75%的骨髓增殖性疾病患者實現了血小板控制，并且在分析的治療期間沒有增加急性白血病的轉化風險。然而，為了進一步證實阿那格雷的長期安全性，需要更長時間的隨訪來觀察其長期療效和安全性。

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　　溫馨提示：本文內容僅供參考，并不能替代專業醫療建議。具體的治療方案應由醫生根據患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫生保持密切聯系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權問題，請聯系我們進行刪除。