針對(duì)轉(zhuǎn)移性嗜鉻細(xì)胞瘤和副神經(jīng)節(jié)瘤患者，尚未進(jìn)行隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)。然而，臨床前和首次臨床證據(jù)已顯示出舒尼替尼的潛在益處。本研究旨在評(píng)估舒尼替尼治療轉(zhuǎn)移性嗜鉻細(xì)胞瘤和副神經(jīng)節(jié)瘤患者的安全性和有效性。

　　研究納入了患有散發(fā)性或遺傳性進(jìn)行性轉(zhuǎn)移性嗜鉻細(xì)胞瘤和副神經(jīng)節(jié)瘤的成年患者（年齡≥18歲）。患者被隨機(jī)分配（1:1）接受口服舒尼替尼（每天37.5mg）或安慰劑治療。隨機(jī)分組根據(jù)SDHB狀態(tài)（存在突變與野生型）和既往全身治療次數(shù)（0次與≥1次）進(jìn)行分層。研究的主要終點(diǎn)是根據(jù)實(shí)時(shí)中心審查（采用實(shí)體瘤反應(yīng)評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)1.1版）得出的12個(gè)月無(wú)進(jìn)展生存率。

　　研究共納入了78例進(jìn)行性轉(zhuǎn)移性嗜鉻細(xì)胞瘤和副神經(jīng)節(jié)瘤患者，每組39例。其中，25名患者（32%）患有種系SDHx變異，54名患者（69%）曾接受過(guò)既往治療。在舒尼替尼組中，有14名患者達(dá)到了主要終點(diǎn)，即12個(gè)月無(wú)進(jìn)展生存率為36%（90% CI 23-50%）。相比之下，安慰劑組中的39名患者有7名達(dá)到了12個(gè)月無(wú)進(jìn)展生存率，為19%（90% CI 11-31%），這一結(jié)果驗(yàn)證了我們研究設(shè)計(jì)的假設(shè)。

　　在不良事件方面，最常見(jiàn)的3級(jí)或4級(jí)不良事件是乏力（舒尼替尼組7例[18%]，安慰劑組1例[3%]）、高血壓（舒尼替尼組5例[13%]，安慰劑組4例[10%]）以及背痛或骨痛（舒尼替尼組1例[3%]，安慰劑組3例[8%]）。舒尼替尼組發(fā)生了三例死亡，分別由于呼吸功能不全、肌萎縮側(cè)索硬化癥和直腸出血造成，其中只有直腸出血事件被認(rèn)為與藥物有關(guān)。安慰劑組有兩人因吸入性肺炎和感染性休克死亡。

　　綜上所述，本研究表明舒尼替尼在治療轉(zhuǎn)移性進(jìn)行性嗜鉻細(xì)胞瘤和副神經(jīng)節(jié)瘤患者中顯示出一定的安全性和有效性。然而，也需要關(guān)注其潛在的不良事件風(fēng)險(xiǎn)。

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　　溫馨提示：本文內(nèi)容僅供參考，并不能替代專(zhuān)業(yè)醫(yī)療建議。具體的治療方案應(yīng)由醫(yī)生根據(jù)患者的實(shí)際情況綜合評(píng)估后確定。在用藥期間，請(qǐng)與醫(yī)生保持密切聯(lián)系，及時(shí)反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權(quán)問(wèn)題，請(qǐng)聯(lián)系我們進(jìn)行刪除。