放射性碘難治性分化型甲狀腺癌（RAIR-DTC）患者的預后通常不佳，且治療選擇相對有限。近期，一項研究評估了阿帕替尼（一種高選擇性的血管內皮生長因子受體-2（VEGFR-2）抑制劑）在這類患者中的療效和安全性。

　　該研究納入了92名患有進展性局部晚期或轉移性放射性碘難治性分化型甲狀腺癌的患者，他們被隨機分配（1:1）接受阿帕替尼（500 mg/d）或安慰劑治療。對于在接受安慰劑治療時出現病情進展的患者，允許他們交叉使用阿帕替尼。

　　研究的主要終點是由研究者評估的無進展生存期（PFS），而次要終點則包括總生存期、客觀緩解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、緩解持續時間、達到客觀緩解的時間以及安全性。

　　在92名患者中，56名為女性（60.9%），基線時的平均年齡為55.7歲（標準差10.6歲）。患者被隨機分配到阿帕替尼組（n=46）或安慰劑組（n=46）。中位隨訪時間為18.1個月（IQR，12.7-22.2個月）。

　　結果顯示，阿帕替尼組的中位PFS為22.2個月（95% CI，10.91-未達到），而安慰劑組為4.5個月（95% CI，1.94-9.17個月）（風險比0.26；95% CI，0.14-0.47；P<.001）。阿帕替尼組的確認ORR為54.3%（95% CI，39.0%-69.1%），DCR為95.7%（95% CI，85.2%-99.5%），而安慰劑組的ORR為2.2%（95% CI，0.1%-11.7%），DCR為58.7%（95% CI，43.2%-73.0%）。阿帕替尼組未達到中位總生存期（95% CI，26.25-未達到），而安慰劑組為29.9個月（95% CI，18.96-未達到）（風險比0.42；95% CI，0.18-0.97；P=.04）。

　　在阿帕替尼組中，最常見的3級或更高級別的治療相關不良事件包括高血壓（16例[34.8%]）、手足綜合征（8例[17.4%]）、蛋白尿（7例[15.2%]）和腹瀉（7例[15.2%]）。

　　綜上所述，阿帕替尼在進展性局部晚期或轉移性放射性碘難治性分化型甲狀腺癌患者中顯示出了顯著的臨床益處，能夠延長患者的PFS和總生存期，且其安全性可控。

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