對于那些對JAK2抑制劑（JAKi）不再敏感或母細胞數量增加的骨髓纖維化（MF）患者來說，治療前景往往令人沮喪。盡管先前的研究報告指出，靜脈注射地西他濱（DAC）聯合魯索替尼對骨髓增生性腫瘤（MPN）加速/急變期（AP/BP）患者具有潛在益處，但口服固定劑量組合地西他濱-西達唑啶（DEC-C）在骨髓纖維化患者中的藥代動力學暴露和療效尚未得到評估。

　　本研究對14名接受DEC-C聯合或不聯合JAKi治療的高危骨髓纖維化患者進行了回顧性分析，這些患者對魯索替尼或MPN-AP治療難治，且原始細胞比例為10-19%。

　　該患者隊列主要為老年人（中位年齡76歲），幾乎均攜帶高風險突變，且在接受JAKi治療后，14名患者中有13名出現疾病進展。中位隨訪時間為9.4個月，整個隊列的中位總生存期（OS）為29個月。其中，MPN-AP患者的中位OS為10.8個月，而魯索替尼難治性骨髓纖維化患者的中位OS尚未達到。值得注意的是，所有接受超過4個周期DEC-C治療的患者（n=9）均表現出臨床獲益，具體表現為母細胞數量減少、脾臟縮小以及未進展至MPN-BP（78%）。此外，3/14的患者接受了同種異體干細胞移植。骨髓抑制是一種常見的不良事件，但通過將DEC-C的每個周期給藥天數從5天減少至3天，可以有效控制這一不良事件。

　　綜上所述，本研究表明，針對患有晚期骨髓纖維化的高危老年患者，采用完全門診治療方案的DEC-C具有可行性、耐受性，并能帶來顯著的臨床益處。

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