Mirdametinib作為一種正在研發(fā)中的研究性MEK抑制劑，專(zhuān)為治療1型神經(jīng)纖維瘤病相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤（NF1-PN）患者而設(shè)計(jì)，其試驗(yàn)研究數(shù)據(jù)展現(xiàn)出了積極的治療效果和安全性。以下是更詳細(xì)的試驗(yàn)研究數(shù)據(jù)支持：

　　一、臨床試驗(yàn)概述

　　Mirdametinib在多個(gè)臨床試驗(yàn)中進(jìn)行了評(píng)估，其中最重要的是ReNeu試驗(yàn)（NCT03962543），這是一項(xiàng)多中心、開(kāi)放標(biāo)簽的2b期臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估m(xù)irdametinib在2歲及以上無(wú)法手術(shù)的NF1-PN患者中的有效性、安全性和耐受性。

　　二、主要療效數(shù)據(jù)

　　客觀(guān)緩解率（ORR）：

　　在ReNeu試驗(yàn)中，截至2023年9月20日的數(shù)據(jù)顯示，52%（56名中的29名）兒童患者和41%（58名中的24名）成人患者在24個(gè)治療周期內(nèi)獲得確認(rèn)客觀(guān)緩解。這一結(jié)果顯著支持了mirdametinib在NF1-PN患者中的治療效果。

　　在隨后的長(zhǎng)期隨訪(fǎng)階段，又有一名兒童患者和兩名成人患者取得了確認(rèn)客觀(guān)緩解，進(jìn)一步驗(yàn)證了藥物的持續(xù)療效。

　　腫瘤體積變化：

　　在兒童和成人隊(duì)列中，目標(biāo)腫瘤體積相對(duì)于基線(xiàn)的中位最佳百分比變化分別為-42%和-41%，表明mirdametinib能夠顯著縮小腫瘤體積。

　　三、次要療效數(shù)據(jù)

　　患者生活質(zhì)量改善：

　　根據(jù)多個(gè)患者報(bào)告的結(jié)果工具的評(píng)估，ReNeu試驗(yàn)中的兒科和成人患者的疼痛、生活質(zhì)量和身體功能也較基線(xiàn)有了統(tǒng)計(jì)學(xué)上的顯著改善。

　　四、安全性與耐受性數(shù)據(jù)

　　不良反應(yīng)：

　　Mirdametinib在臨床試驗(yàn)中通常耐受性良好，大多數(shù)不良事件（AEs）為1級(jí)或2級(jí)。兒童隊(duì)列中最常見(jiàn)的AEs包括皮疹、腹瀉和嘔吐，而成人隊(duì)列中則為皮疹、腹瀉和惡心。

　　3級(jí)或更高級(jí)別的治療相關(guān)AE在兒童隊(duì)列中發(fā)生率為25%，成人隊(duì)列中為16%，表明盡管存在不良反應(yīng)，但大多數(shù)為輕至中度，且可控。

　　Mirdametinib在多項(xiàng)臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出了顯著的治療效果、良好的安全性和耐受性，有望成為治療NF1-PN患者的重要里程碑。隨著監(jiān)管審批的推進(jìn)，我們期待這一創(chuàng)新藥物能夠早日上市，為NF1-PN患者帶來(lái)福音。

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