NF2相關(guān)神經(jīng)鞘瘤病（NF2-SWN，以往稱為2型神經(jīng)纖維瘤病）是一種腫瘤易感綜合征，其特點(diǎn)為多發(fā)性前庭神經(jīng)鞘瘤、非前庭神經(jīng)鞘瘤、腦膜瘤和室管膜瘤的出現(xiàn)，并且病情會(huì)持續(xù)惡化。目前，針對這一疾病尚無批準(zhǔn)的治療方法。鑒于布格替尼（一種多種酪氨酸激酶抑制劑）在NF2驅(qū)動(dòng)的非前庭神經(jīng)鞘瘤和腦膜瘤中展現(xiàn)出的臨床前活性，急需收集關(guān)于在多種類型的進(jìn)行性NF2-SWN腫瘤患者中應(yīng)用布格替尼的相關(guān)數(shù)據(jù)。

　　本研究納入了12歲或以上，患有NF2-SWN并伴有進(jìn)展性腫瘤的患者，他們接受了每日180mg劑量的口服布格替尼治療。

　　共有40名患有進(jìn)展性靶腫瘤的患者（包括10例前庭神經(jīng)鞘瘤、8例非前庭神經(jīng)鞘瘤、20例腦膜瘤和2例室管膜瘤）參與了本研究，他們的中位年齡為26歲。經(jīng)過中位10.4個(gè)月的隨訪后，結(jié)果顯示，目標(biāo)腫瘤在放射學(xué)上有反應(yīng)的腫瘤百分比為10%（95%置信區(qū)間[CI]，3至24），而所有目標(biāo)腫瘤的總體反應(yīng)率為23%（95% CI，16至30）。在所有腫瘤類型中，腦膜瘤和非前庭神經(jīng)鞘瘤顯示出最大的獲益。在治療期間，所有腫瘤類型的年增長率均有所下降。此外，有35%（95% CI，20至53）的符合條件的患者耳朵聽力得到了改善。探索性分析還顯示，治療期間患者自我報(bào)告的疼痛嚴(yán)重程度有所減輕（每月減少0.013單位；95% CI，-0.002至-0.029），疼痛評(píng)分范圍從0（無疼痛）到3（嚴(yán)重疼痛）。在本研究中，未報(bào)告任何4級(jí)或5級(jí)的治療相關(guān)不良事件。

　　綜上所述，布格替尼治療在多種腫瘤類型中產(chǎn)生了放射學(xué)反應(yīng)，并在經(jīng)過大量預(yù)處理的NF2-SWN患者隊(duì)列中產(chǎn)生了顯著的臨床獲益。

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