異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）的基因突變?cè)?%至10%的急性髓系白血�。ˋML）患者中可見。艾伏尼布Ivosidenib（AG-120）是一種針對(duì)突變IDH1的口服、靶向小分子抑制劑。

　　我們開展了艾伏尼布Ivosidenib單藥治療IDH1突變急性髓系白血病的1期劑量遞增與劑量擴(kuò)展研究，對(duì)所有接受治療的患者進(jìn)行了安全性和有效性評(píng)估。主要療效評(píng)估群體包括那些每日接受500mg 艾伏尼布Ivosidenib治療且至少隨訪6個(gè)月的復(fù)發(fā)或難治性AML患者。

　　共有258名患者接受了艾伏尼布Ivosidenib治療并參與安全性評(píng)估。在復(fù)發(fā)或難治性AML患者（179名）中，至少3名患者出現(xiàn)了3級(jí)或以上的治療相關(guān)不良事件，包括QT間期延長(zhǎng)（7.8%）、IDH分化綜合征（7.8%）、貧血（2.2%）、血小板減少或血小板計(jì)數(shù)減少（3.4%）和白細(xì)胞增多（1.7%）。在主要療效人群中（125名患者），完全緩解或完全緩解伴部分血液學(xué)恢復(fù)的率為30.4%（95%置信區(qū)間[CI]，22.5至39.3），其中完全緩解率為21.6%（95% CI，14.7至29.8），總體緩解率為41.6%（95% CI，32.9至50.8）。這些反應(yīng)的中位持續(xù)時(shí)間為8.2個(gè)月（95% CI，5.5至12個(gè)月）。在84名患者中，有29名（35%）實(shí)現(xiàn)了輸血獨(dú)立，且緩解的患者相比未緩解的患者，感染和發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少癥的發(fā)作次數(shù)更少。

　　在達(dá)到完全緩解或完全緩解并部分血液學(xué)恢復(fù)的34名患者中，7名（21%）在數(shù)字聚合酶鏈反應(yīng)檢測(cè)中未檢測(cè)到殘留的IDH1突變。沒(méi)有預(yù)先存在的共存單基因突變可以預(yù)測(cè)臨床反應(yīng)或?qū)χ委煹哪退幮�。與未緩解的患者相比，緩解的患者感染和發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少癥的發(fā)作次數(shù)顯著減少。

　　因此，在晚期IDH1突變的復(fù)發(fā)或難治性AML患者中，每日500mg劑量的艾伏尼布Ivosidenib與較低的3級(jí)或以上治療相關(guān)不良事件發(fā)生率相關(guān)，并且與輸血獨(dú)立性、持久緩解以及分子水平的緩解相關(guān)聯(lián)。

　　艾伏尼布仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購(gòu)買，可自行出國(guó)就醫(yī)，　“海得康”作為一個(gè)專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺(tái)，為患者提供有關(guān)該藥物的詳細(xì)信息和個(gè)性化建議。海得康有著豐富的國(guó)際新藥動(dòng)態(tài)知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)，能夠?yàn)閲?guó)內(nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務(wù)。如有需要，可以撥打服務(wù)熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來(lái)獲取幫助。請(qǐng)注意，所有關(guān)于藥物的使用和副作用的信息都應(yīng)僅作為參考，并不應(yīng)替代醫(yī)生的專業(yè)建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務(wù)必與醫(yī)生進(jìn)行充分的溝通和討論。