阿西米尼Asciminib，作為一種先進的BCR-ABL1變構抑制劑，通過獨特的STAMP機制（專門針對ABL肉豆蔻酰口袋）產生效用，為慢性粒細胞白血病（CML）患者提供了一種全新的治療策略。

　　在一項針對已經接受過兩種或更多種酪氨酸激酶抑制劑（TKI）預處理的慢性期慢性粒細胞白血病（CML-CP）患者的研究中，我們發現阿西米尼Asciminib（40毫克，每日兩次）在第24周時的療效顯著優于ATP競爭性TKI博舒替尼（500毫克，每日一次）。具體表現在達到主要分子反應（MMR）這一主要終點的效果上，即國際范圍內的BCR::ABL1轉錄水平（BCR::ABL1 IS）降低至0.1%或以下。本文報告了對參與ASCEMBL研究的日本患者進行描述性亞組分析的結果，數據截止日期為2020年5月25日。

　　在這次研究中，總共有16名日本患者被隨機分組（阿西米尼Asciminib組n=13；博舒替尼組n=3）。在第24周時，阿西米尼Asciminib組的MMR率達到30.8%（4/13；95%置信區間[CI]，9.09-61.43）。同時，BCR::ABL1 IS降低至1%或以下的患者比例為61.5%（8/13名患者），達到完全細胞學緩解（CCyR）的患者比例為50.0%（4/8名患者）。相比之下，博舒替尼組中沒有患者達到MMR、CCyR或BCR::ABL1 IS≤1%，但這一結果可能受到患者數量較少的影響。

　　阿西米尼Asciminib的安全性數據與之前在整體研究人群中觀察到的結果相吻合。因此，ASCEMBL研究的日本亞組分析結果進一步支持了阿西米尼Asciminib在治療已經接受過兩種或以上TKI治療的日本慢性粒細胞白血病慢性期患者中的應用。

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