朗格漢斯細胞組織細胞增多癥（LCH）是一種臨床表現多樣的疾病，其最嚴重的形式會累及風險器官（RO）。鑒于BRAF V600E突變在LCH中的關鍵作用，靶向治療應運而生。然而，這種治療并不能根治疾病，停藥后常出現迅速復發(fā)。為此，我們探索了將胞嘧啶阿糖苷（Ara-C）和2'-氯脫氧腺苷（2-CdA）與靶向治療相結合的新策略，以期實現疾病的穩(wěn)定緩解。

　　本研究共納入19名兒童患者，其中13名為RO陽性（RO+），6名為RO陰性（RO-）。5名患者曾接受過預先治療，而其余14名患者則作為二線或三線治療參與本研究。治療方案起初為28天的維莫非尼（20 mg/kg）治療，隨后是3個療程的Ara-C和2-CdA（每12小時100 mg/m2，每天6 mg/m2，第1-5天）與維莫非尼的聯合治療。之后，停用維莫非尼，并進行3個療程的單2-CdA治療。

　　結果顯示，所有患者對維莫非尼均反應迅速：在第28天，RO+組的中位疾病活動評分從13分顯著降至2分，RO-組則從4.5分降至0分。除1名患者外，其余患者均完成了整個治療方案。值得注意的是，在隨訪期間，無患者出現疾病進展。RO+患者的2年再激活/無進展生存率（RFS）達到76.9%，中位隨訪時間為21個月；而RO-患者的2年RFS更高，為83.3%，中位隨訪時間為29個月。總體生存率高達100%。需關注的是，有1名患者在停藥14個月后出現了繼發(fā)性骨髓增生異常綜合征。

　　綜上所述，本研究表明維莫非尼聯合2-CdA和Ara-C的治療方案對兒童LCH患者具有顯著療效，且毒性可控。這一聯合療法為兒童BRAF V600E陽性LCH的治療提供了新的希望。

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　　請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，具體用藥還請務必與醫(yī)生進行充分的溝通和討論。