硬纖維瘤是一種罕見的、具有局部侵襲性和高度復發性的軟組織腫瘤，目前尚未有批準的治療方法。為了探索有效的治療手段，我們進行了一項關于γ-分泌酶抑制劑尼洛加司他Nirogacestat的研究。

　　我們依據實體瘤療效評估標準1.1版，針對進展性硬纖維瘤的成人患者，開展了一項3期、國際性、雙盲、隨機、安慰劑對照的臨床試驗。在該試驗中，患者被按照1:1的比例隨機分配，分別接受口服γ-分泌酶抑制劑尼洛加司他Nirogacestat（150mg）或安慰劑，每日兩次。試驗的主要觀察終點為無進展生存期。

　　研究結果顯示，共有70名患者接受了尼洛加司他Nirogacestat治療，而另外72名患者則接受了安慰劑治療。與安慰劑相比，尼洛加司他Nirogacestat在延長無進展生存期方面表現出顯著優勢（疾病進展或死亡的風險比為0.29；95%置信區間為0.15至0.55；P<0.001）。在尼洛加司他Nirogacestat治療組中，2年內無事件發生的可能性高達76%，而安慰劑組僅為44%。同時，在預先設定的各個亞組中，無進展生存期的組間差異呈現出一致性。

　　此外，使用尼洛加司他Nirogacestat獲得客觀緩解的患者比例顯著高于安慰劑組（41% vs. 8%；P<0.001），中位緩解時間也更為持久，分別為5.6個月和11.1個月。值得注意的是，在尼洛加司他Nirogacestat組中，有7%的患者實現了完全緩解，而安慰劑組則無一例患者達到此狀態。

　　除了對病情的顯著改善外，尼洛加司他Nirogacestat還在患者報告的次要結局方面展現出了顯著優勢，包括減輕疼痛、降低癥狀負擔、改善身體與角色功能以及提升健康相關的生活質量等，均存在顯著的組間差異（P≤0.01）。

　　然而，尼洛加司他Nirogacestat的使用也伴隨著一些常見的不良事件，如腹瀉（發生在84%的患者中）、惡心（54%）、疲勞（51%）、低磷血癥（42%）以及斑丘疹（32%）。但值得慶幸的是，這些不良事件中的95%均屬于1級或2級，即相對較輕的程度，不會對患者的生命造成威脅。

　　在接受尼洛加司他Nirogacestat治療的育齡女性中，雖然75%的女性出現了與卵巢功能障礙相關的不良事件，但其中74%的女性在經過適當治療后得到了緩解，未對生育功能造成嚴重影響。

　　綜上所述，對于進展性硬纖維瘤的成人患者而言，尼洛加司他Nirogacestat在無進展生存期、客觀緩解以及改善患者疼痛、癥狀負擔、身體與角色功能以及健康相關生活質量等方面均表現出了顯著的益處。盡管其不良事件較為常見，但大多數均屬于低級別，不會對患者的生命安全構成威脅。因此，尼洛加司他Nirogacestat有望為硬纖維瘤患者提供一種新型的、有效的治療選擇。

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