本研究為一項1期臨床試驗，旨在評估奎扎替尼（Quizartinib）聯(lián)合阿扎胞苷在不同劑量水平（30mg、40mg、60mg）下，對初次治療或復發(fā)/難治性骨髓增生異常綜合征（MDS）以及攜帶FLT3或CBL突變的骨髓增生異常綜合征/骨髓增殖性腫瘤（MDS/MPN）患者的療效和安全性。

　　研究共納入12名患者，其中9名為初次接受HMA治療，3名為HMA治療失敗的患者。在這些患者中，7名（58%）攜帶FLT3突變，5名（42%）攜帶CBL突變。研究過程中未達到最大耐受劑量。

　　觀察到的最常見3-4級治療相關不良事件包括血小板減少癥（n=5, 42%）、貧血（n=4, 33%）、肺部感染（n=2, 17%）、皮膚感染（n=2, 17%）、低鈉血癥（n=2, 17%）和敗血癥（n=2, 17%）。總體緩解率高達83%，中位無復發(fā)生存期和總生存期分別為15.1個月（95% CI 0.0-38.4個月）和17.5個月（95% CI NC-NC）。值得注意的是，在4名患者（57%）中觀察到FLT3突變的清除。

　　研究數(shù)據(jù)表明，奎扎替尼（Quizartinib）聯(lián)合阿扎胞苷的治療方案是安全的，并且在FLT3突變的骨髓增生異常綜合征及骨髓增生異常綜合征/骨髓增殖性腫瘤患者中顯示出顯著的療效。這一結果為進一步的臨床研究提供了有力支持。

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