在近期的一項單臂臨床試驗中，嬰兒纖維肉瘤（IFS）患者對原肌球蛋白受體激酶抑制劑（TRKi）拉羅替尼展現出了顯著且持久的反應。盡管常規化療也顯示出一定的療效，但缺乏直接的比較數據來全面評估其效果。本研究旨在深入探究拉羅替尼相較于當前的標準化療護理（SOC），在治療局部晚期或轉移性IFS兒科患者中的具體優勢。

　　為此，我們納入了年齡≤21歲、患有局部晚期或轉移性IFS的患者數據。這些患者接受了拉羅替尼的治療，并將其療效與接受傳統化療的外部歷史對照組進行了對比。

　　研究共涉及93名患者，其中拉羅替尼組51名，外部對照組42名。經過治療，拉羅替尼組中僅有4名患者（7.8%）經歷了治療失敗事件，具體包括開始新的全身治療（2例）和進行殘肢手術（2例）。相比之下，外部對照組中有15名患者（35.7%）遭遇治療失敗，涉及新的全身治療（6例）、殘肢手術（5例）、放射治療（2例）以及死亡（2例）。值得注意的是，與外部對照組相比，使用拉羅替尼的患者遭遇醫療失敗事件的風險降低了高達80%（加權和分層風險比為0.20，95%置信區間為0.06-0.63，P=0.0060）。這一結論在后續的敏感性分析中得到了進一步驗證，包括精確匹配和治療線數的亞組分析。

　　綜上所述，對于局部晚期或轉移性IFS兒童患者，無論其先前接受過何種治療方案，拉羅替尼相較于傳統的聯合化療，顯著減少了后續治療的需求，展現了明顯的治療優勢。

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