2024年6月，美國食品和藥物管理局（FDA）正式批準了Rytelo（imetelstat）用于治療低風險骨髓增生異常綜合征（MDS）并伴有輸血依賴性（TD）貧血的成年患者。這些患者在八周內需要接受四個或更多的紅細胞單位，且對紅細胞生成刺激劑（ESA）沒有反應、失去反應或不適合使用。

　　Rytelo對低風險MDS患者的治療效果尤為顯著，這些患者有望在24周內擺脫對紅細胞輸注的依賴，并改善其癥狀性貧血的狀況。

　　低風險骨髓增生異常綜合征（LR-MDS）是一種血癌，其病情進展通常會導致對貧血及其引發的疲勞等癥狀的管理需求增強。這些癥狀明顯的LR-MDS患者常會變得依賴紅細胞輸注，而這與降低生活質量和縮短生存期的短期及長期臨床后果密切相關。目前，許多LR-MDS患者的需求仍未得到滿足，尤其是那些預后不佳的患者。

　　IMerge試驗的主要和關鍵次要終點均已達到。在至少連續八周內，Rytelo顯示出顯著高于安慰劑的紅細胞輸注獨立性（RBC-TI）率（Rytelo為39.8%[95% CI 30.9-49.3]；安慰劑為15.0%[95% CI 7.1-26.6]；p<0.001），并且這種獨立性至少持續了24周（Rytelo為28.0%[95% CI 20.1-37.0]；安慰劑為3.3%[95% CI 0.4-11.5]；p<0.001）。RBC-TI在Rytelo治療的人群中表現出持久性和持續性，8周應答者和24周應答者的中位RBC-TI持續時間分別達到了約1年和1.5年。

　　在對RBC-TI持續8周及以上的Rytelo治療患者進行的一項探索性分析中，Rytelo組患者的血紅蛋白增加中位數為3.6g/dL，而安慰劑組僅為0.8g/dL。在關鍵MDS亞組中，無論環狀鐵粒幼細胞（RS）狀態、基線輸血負擔和國際預后積分系統（IPSS）風險類別如何，均觀察到了具有臨床意義的療效。

　　在IMerge試驗中，Rytelo的安全性得到了良好體現，其常見的副作用包括可控且短暫的血小板減少癥和中性粒細胞減少癥。這對于經驗豐富的血液科醫生來說是熟悉的副作用，他們擅長處理這類血細胞減少癥。最常見的3/4級不良反應是中性粒細胞減少癥（72%）和血小板減少癥（65%），其中位數持續時間不到兩周，超過80%的患者在幾周內便能緩解至<2級。血細胞減少通常可以通過調整藥物劑量來控制。每四個星期靜脈注射一次Rytelo與這些患者的常規血細胞計數監測頻率相一致。

　　最常見的不良反應（發生率≥10%，且與安慰劑組相比差異>5%）包括實驗室檢查異常，如血小板減少（血小板減少癥）、白細胞減少、中性粒細胞減少（中性粒細胞減少癥）、天冬氨酸轉氨酶（AST）升高、堿性磷酸酶（ALP）升高、丙氨酸轉氨酶（ALT）升高，以及疲勞、部分凝血活酶時間延長、關節痛/肌痛、COVID-19感染和頭痛。在接受Rytelo治療的患者中，臨床相關不良反應發生率<5%的包括發熱性中性粒細胞減少癥、敗血癥、胃腸道出血和高血壓。

　　海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，更多問題，請咨詢海得康醫學顧問，電話：400-001-9769，海得康官網微信：15600654560。

　　【友情提示：本文僅作為參考意見。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。圖片侵權，請聯系刪除�！�