真性紅細胞增多癥（PV）是一種特征為紅細胞生成失控的骨髓增生性腫瘤，這會導致血紅蛋白和血細胞比容水平異常升高。患者常常會出現疲勞、瘙癢以及脾腫大等癥狀，并伴隨著靜脈和動脈血栓形成的潛在風險。魯索替尼，作為一種選擇性Janus激酶抑制劑，已被美國食品和藥物管理局批準作為對羥基脲不耐受或反應不佳患者的二線細胞減滅治療手段。

　　我們進行了一項隊列研究，納入了69名接受魯索替尼治療的真性紅細胞增多癥患者，中位隨訪時間達到了3.7年（95% CI，2.9-4.4）。研究結果顯示，在魯索替尼治療下，患者的血細胞比容控制率非常顯著，三個月時達到了88%，六個月時仍維持在89%。在治療過程中，極少有患者需要調整藥物劑量或暫停治療。值得注意的是，在我們的觀察期內，未發現有動脈血栓形成的情況；然而，由于隨訪時間的限制，我們還不能從這一觀察結果中得出確鑿的結論。在研究期間，僅有3名患者出現血栓事件，其中一例與第二種惡性腫瘤相關，一例發生在術后，第三例則與長期臥床不動有關。此外，我們還發現，28%的患者因血小板計數控制不佳而選擇開始使用魯索替尼，這一比例僅次于因羥基脲不耐受而選擇該藥物的患者比例（46%）。

　　綜上所述，魯索替尼在真性紅細胞增多癥患者的治療中表現出了顯著的血細胞比容控制能力，并且在三個月到六個月的觀察期內，患者的血栓形成風險相對較低。這一發現為魯索替尼在真性紅細胞增多癥治療中的應用提供了有力的臨床支持。

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