艾伏尼布（商品名：Tibsovo）在2023年10月24日獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的批準(zhǔn)，用于治療攜帶IDH1突變的復(fù)發(fā)性或難治性骨髓增生異常綜合征（R/R MDS）。這一批準(zhǔn)使艾伏尼布成為首款針對IDH1突變MDS的靶向藥物，同時也是艾伏尼布在美國獲批的第4項適應(yīng)癥。

　　FDA的此次批準(zhǔn)主要基于一項開放標(biāo)簽、劑量遞增、劑量擴展I期研究（AG120-C-001）的積極結(jié)果。該研究共納入18例攜帶IDH1突變的R/R MDS患者，評估了艾伏尼布（500mg，每日1次）在這類患者中的安全性、有效性、藥代動力學(xué)（PK）和藥效學(xué)（PD）性質(zhì)。研究結(jié)果顯示，實現(xiàn)完全緩解（CR）的患者比例為38.9%，實現(xiàn)客觀緩解的患者比例為83.3%，中位總生存期（OS）為35.7個月。在依賴輸血的患者中，艾伏尼布也顯示出了一定的療效。

　　骨髓增生異常綜合征（MDS）是一種祖細胞（干細胞）無法成熟為健康血細胞的疾病，與較差的總體結(jié)果以及轉(zhuǎn)化為急性髓系白血病（AML）的風(fēng)險增加相關(guān)。大約3.6%的MDS患者存在IDH1突變，這被認為是早期“驅(qū)動”突變。在TIBSOVO獲批之前，尚無針對該分子定義子集的獲批靶向療法。

　　艾伏尼布是一種針對IDH1特定類型突變的精準(zhǔn)藥物。在全球范圍內(nèi)，艾伏尼布已經(jīng)獲得了五種適應(yīng)癥的批準(zhǔn)，包括在美國、歐盟、澳大利亞和中國的批準(zhǔn)。在美國，艾伏尼布被批準(zhǔn)用于治療IDH1突變的復(fù)發(fā)或難治性AML的成人患者，以及單藥治療或與阿扎胞苷聯(lián)合治療年齡≥75歲或患有妨礙治療的合并癥的新診斷IDH1突變AML的成人患者。此外，艾伏尼布還被批準(zhǔn)用于治療IDH1突變復(fù)發(fā)或難治性MDS成年患者，以及既往接受過IDH1突變膽管癌治療的患者。

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